月报|2017年11月FDA最新获批药品

2017年11月12日，FDA批准新药VYZULTA上市，用于治疗青光眼。

青光眼一种眼部疾病。在中国该疾病十分常见，患者数量千万计，仅次于白内障，可严重影响视力。

VYZULTA可通过双重作用机制，促进房水的排出，从而缓解青光眼的症状。该药物的疗效在一系列临床试验中得到了验证：与马来酸噻吗洛尔滴眼液相比，VYZULTA展现出了非劣效与优效；与拉坦前列素相比，VYZULTA能更显著地降低眼压。VYZULTA的短期疗效与长期安全性也得到了确认。此外该药物的每日一次的服药方式也跟容易被患者接受。

2017年11月8日，FDA批准了PREVYMI(letermovir)口服片剂和静脉注射液，用于在接受异基因造血干细胞移植（HSCT）后，巨细胞病毒（CMV）血清呈阳性的成人患者中，以及预防CMV感染和相关疾病。该药物是15年来在FDA批准的第一种针对CMV病毒感染的新药。

CMV是一种常见病毒，可感染所有年龄段人群。免疫系统正常的人在初次感染之后很少发生CMV症状，病毒通常保持无活性或潜伏在体内一生。而接受HSCT的CMV血清阳性患者经历CMV重新激活风险很高，可导致终末器官损伤，包括胃肠道疾病，肺炎或视网膜炎，增加移植失败和死亡风险。

 REVYMIS是一种新型非核苷CMV抑制剂（3,4-二氢喹唑啉），通过特异性结合病毒，从而终止酶复合物来抑制病毒复制。

该药物的疗效多中心，双盲，安慰剂对照的3期临床试验中得到了证实。在CMV血清阳性异基因HSCT的成人移植患者中，PREVYMIS组（38％，n = 122/325）与安慰剂组（61％，n = 103/170）相比，临床显著的CMV感染，终止治疗，或在HSCT后24周数据缺失[治疗差异：-23.5（95％置信区间-32.5至-14.6），（p <0.0001）]明显减少。

接受PREVYMIS治疗的患者与接受安慰剂的患者相比，全因死亡率分别为12％和17％。研究结果表明，该药物在易感患者人群中，可以有效预防临床显著的巨细胞病毒感染，取得了降低死亡率的重大进展。”

2017年11月9日，美国FDA批准了新药CINVANTI注射式乳剂上市，用于在接受高度致吐性癌症化疗的患者中预防和治疗相关的恶心和呕吐。

CINVANTI是一款底物P/神经激肽-1受体拮抗剂，也是唯一一款用于该适应症的无聚山梨醇酯80静脉注射型配方。在两项关键的随机、交叉的生物等效性试验中，研究人员确定了CINVANTI的疗效。

此外，与含有相同活性成分的EMEND IV相比，CINVANTI的副作用更小。该药物的问世可以有效提高因恶心呕吐等无法耐受化疗的肿瘤患者的依从性，使其通过有效化疗延长生存期。

2017年11月13日，FDA批准新药Abilify MyCite上市。该药物是一款数字药丸，是迄今为止全球第一款通过批准的数字药物。

Abilify MyCite是日本大冢制药有限公司研发，该公司将一个含有硅、镁、铜等矿物质的微型芯片放入了阿立哌唑胶囊（Abilify），用于治疗精神分裂症、躁郁症和其他精神疾病。胶囊一旦被吞下，芯片与胃酸混合，并通过病人躯体上的胶粘剂发出心跳般的信号，记录服药时间和摄入剂量，同时将病人的信息发送到智能手机APP上，便于医生和护理人员的监护。

该芯片最终通过消化道正常排出。对于精神异常患者来说，如何能够自主律服药一直一个难题，该药物的问世或可有效的解决这个问题，同时该药物的“数字化”，也是数字药物领域重要的里程碑。

2017年11月14日，FDA批准了Fasenra(benralizumab)上市，用于重度哮喘患者的附加维持治疗。

哮喘影响了全球3.15亿人。严重哮喘即便用高剂量的标准治疗药物也无法有效控制哮喘。严重哮喘患者的肺功能差，生活质量严重受损，甚至有生命危险。受到严重限制可能致命，会使患者经常经历恶化。

Fasenra的是一款单克隆抗体，可以募集自然杀伤细胞直接、快速地诱导嗜酸性粒细胞几乎完全耗竭。而嗜酸性粒细胞是约50%的哮喘患者的“罪魁祸首”。最新的临床试验结果显示，Fasenra能够显著降低严重不受控制的嗜酸性粒细胞哮喘患者的发作，改善肺功能及哮喘症状。

2017年11月15日，FDA批准新药MEPSEVII上市，用于治疗儿童和成人VII 型粘多糖贮积症（MPS VII）。这是首款经美国 FDA 批准，治疗MPS VII 患者的创新疗法。

黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组溶酶体累积病，是由于溶酶体水解酶缺陷，造成酸性黏多糖（葡糖氨基聚糖）降解受阻黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。该疾病可分为七种类型，其中，VII型MPS（MPS VII）是一种极为罕见的遗传病，全球累计发病不到 150 名患者，而且每一名患者的症状都有所不同。但绝大多数患者会有严重的骨骼异常，病情随着年龄增长不断加重。Mepsevii是一种酶替代疗法，能行使正常的酶活功能，帮助患者进行代谢。该药物已经在前期获得FDA颁发的孤儿药资格以及快速通道资格。

Mepsevii的安全性与有效性在临床试验中得到了确认。一共有 23 名患者参与了这项研究，结果表明，在 24 周的治疗后，治疗组的6分钟行走测试结果比对照组多出18米。在最多达 120 周的后续跟进中，研究人员发现3名患者的病情得到了持续改善，剩下能参与行走测试的患者的病情也都稳定了下来。安全性上，Mepsevii也没有带来严重的问题。

2017年11月16日，FDA批准新药Hemlibra上市，作为常规预防、防止或减少具有因子VIII抑制剂的A型血友病成人和儿童患者的出血事件。

血友病是一种遗传性的，由凝血因子异常而引起的一种出血性疾病。血友病总的发病率约为每 10 万人中有 5～10 人发病。最突出的表现就是身体各个部位易出血、难止血，尤其是外伤、手术、甚至是磕碰后出血不止，但有很多情况下会出现没有任何诱因的、自发性的出血，如牙龈渗血、关节红肿等。

Hemlibra是双特异性因子IXa和因子X定向抗体。它可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质——因子IXa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。

在一项最新的临床试验中，与没有接受预防治疗的患者相比，接受Hemlibra预防治疗的12岁以上A型血友病患者的出血率降低87%；在同类首个患者内分析中，与非介入性研究(NIS)中接受BPA 预防治疗的患者相比，接受Hemlibra预防治疗的患者的出血率降低79%。在13名参加过NIS的儿童患者的患者内分析中，Hemlibra预防治疗与BPA治疗相比降低出血率99%。

Hemlibra作为一种预防性治疗，有望为发展出因子VIII抑制剂的A型血友病患者提供新的治疗选择。

参考链接：

https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/