靶向治疗领域的扛把子!可有效对抗17种癌症的抗癌药larotrectinib获FDA批准上市!
  • 2018-11-30T08:52:37.000Z

美国时间11月26日,larotrectinib(LOXO-101)获得美国FDA加速批准上市

美国时间11月26日,larotrectinib(LOXO-101)获得美国FDA加速批准上市,用于治疗携带NTRK基因融合的成年和儿童局部晚期或转移性实体瘤患者,不需要考虑实体肿瘤发生的位置(对,你没有看错),此消息随即在医疗圈大面积刷屏。这到底是一款什么样的神奇药品呢,竟引起了如此大的震动,我们来看一下。

 

一、Larotrectinib是什么?

Larotrectinib(LOXO-101),大名Vitrakvi,用于治疗携带NTRK基因融合(gene fusion)的成人和儿童,局部晚期或转移性实体瘤患者,并且没有产生已知的抗性突变,是转移性的或手术切除可能导致严重发病率,没有有效替代治疗方案的。Vitrakvi是第一个正式批准上市的口服TRK抑制药物,同时也是第一个与肿瘤类型无关(tumor-agnostic)的“广谱”抗癌药。

 

二、Larotrectinib到底神奇在哪里?

 

Larotrectinib之所以能够迅速在癌症治疗界走红,在于它身怀以下几项绝技:

 

1.广谱抗癌

Larotrectinib是第一个上市的“广谱靶向药物”,可以对抗肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种肿瘤。

 

 

简单来讲这个新药不需要考虑癌症的发生区域不需要考虑是什么癌种(组织/细胞/部位),只要有NTRK基因融合,就可以使用Larotrectinib进行治疗。

 

2.有效率高

《新英格拉医学杂志》发布的权威临床数据显示,在招募的55位NTRK融合的患者中,41位患者肿瘤明显缩小,有效率75%,其中13%的患者肿瘤完全消失。这项结果随后也被FDA所证实。

 

▲Larotrectinib在多种肿瘤类型中都有一致的有效性(图片来源:Loxo Oncology官网)

 

3.药效持续时间长

Larotrectinib的持续有效时间很长。88%的患者有效时间超过了6个月,75%的患者有效时间超过了1年。

 

三、Larotrectinib毕竟不是神

 

尽管Larotrectinib被誉为肿瘤治疗史上的又一座里程碑,但它毕竟不是神。美国MD安德森癌症中心张玉蛟教授称:“首先,这个药只针对极少数有特殊基因突变的患者;更重要的是75%有效率是指患者的病情稳定或者缩小或者消失,绝不是75%的治愈率。靶向药物一般不能治愈肿瘤,因为肿瘤会继续突变导致耐药。”

 

即便如此,Larotrectinib已经为肿瘤患者带来了全新的希望。

 

四、Larotrectinib的价格普通人能否承受

 

Loxo Oncology公司公布这款新药的价格——成人胶囊批发采购费用:32,800美元,30天用量;儿童口服液配方的费用:起价为每月11,000美元。

 

考虑到高昂的药价远非普通百姓所能承受,目前拜耳公司表示,患者不会负担不起,大多数美国患者的每月自付费用将为20美元或更低。如果患者负担不起药物,由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物,拜耳还承诺,如果患者在治疗的前3个月没有显示临床成效,将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。简直太贴心了!

 

于是,对于肿瘤患者来说,下一步需要做的可能就是做一个基因检测,看看是否携带NTRK基因融合。如果有,该药可能就是你的救星!当然,鉴于该药刚刚经FDA批准上市,通过MORE Health爱医传递请美国专家做一个远程会诊,全面评估是否可以从中获益将是最稳妥的办法。

 

参考文献:

https://www.hcp.vitrakvi-us.com/

https://www.loxooncology.com/docs/presentations/Lassen_Laro_ESMO2018.pdf

https://ir.loxooncology.com/press-releases/2372560-Loxo-oncology-announces-larotrectinib-clinical-update-in-patients-with-trk-fusion-cancers-at-the-european-society-for-medical-oncology-2018-congress

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm626710.htm