拉罗替尼

VITRAKVI是一种激酶抑制剂,适用于治疗患有实体瘤的成人和儿科患者。

达雷木单抗
多发性骨髓瘤

Darzalex (Daratumumab) 是一种IgG1k抗体,人源化抗CD38单克隆抗体,具有广谱杀伤活性,靶向结合多发性骨髓瘤细胞表面高度表达的跨膜胞外酶CD38分子,可通过多种机制诱导肿瘤细胞的快速死亡。

Onasemnogene abeparvovec-xxxx
脊髓性肌肉萎缩症

Zolgensma是一种采用一次性注射给药的基因替代疗法,通过自身互补9型腺相关病毒载体(scAAV9)转染一个能够产生SMN蛋白的功能拷贝SMN,用于治疗因SMN1的两个等位基因突变导致的年龄<2岁的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。是首款获批的一次性基因替代疗法。

Brexanolone

Brexanolone是γ-氨基丁酸(GABA)A受体的阳性别构调节剂,是首款获FDA批准的专治产后抑郁症的药物。

Erdafitinib
膀胱癌

Erdafitinib是一种激酶抑制剂,是首个获FDA批准的局部进展期或转移性尿路上皮癌靶向治疗药物,用于伴有FGFR2或FGFR3易感基因突变的局部进展期或转移性尿路上皮癌患者的治疗,这类患者接受以铂类为基础的新辅助治疗或辅助化疗中或治疗后的12个月内出现疾病进展。

诺西那生钠注射液
脊髓性肌肉萎缩症

诺西那生钠注射液是首款获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。