通用名:诺西那生钠注射液
商品名:Spinraza
生产公司:生物基因艾迪克公司
FDA批准时间:12/23/2016
NMPA批准时间:2/22/2019
适应症:成人或儿童脊髓性肌萎缩症。
剂型/给药途径:注射剂;鞘内注射。
作用机制
使SMN2信使核糖核酸(mRNA)转录外显子7和全长SMN蛋白的产生增加。
常见不良反应
(FDA批准说明书)
• 婴儿期发病患者最常见不良反应为下呼吸道感染和便秘
• 后期发病的患者最常见不良反应为发热、头痛、呕吐、背痛
(NMPA批准说明书)