Onasemnogene abeparvovec-xxxx ZOLGENSMA/Onasemnogene abeparvovec-xxxx

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通用名:onasemnogene abeparvovec-xxxx

商品名:Zolgensma

生产公司: 诺华

FDA批准时间:5/24/2019

NMPA批准时间:尚未批准


适应症:治疗因SMN1的两个等位基因突变导致的年龄<2岁的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。


剂型/给药途径: 注射剂;静脉注射。


作用机制:

Zolgensma是一种采用一次性注射给药的基因替代疗法,通过自身互补9型腺相关病毒载体(scAAV9)转染一个能够产生SMN蛋白的功能拷贝SMN,替换出现缺失或有缺陷的SMN1,维持SMN的表达,即从遗传根源上进行治疗。


常见不良反应

最常见的不良反应(≥5%)是转氨酶升高和呕吐。

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