美国FDA加速批准基因疗法Elevidys用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）

美国FDA加速批准Sarepta Therapeutics与 Roche联合开发的基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）4-5岁患者。

Elevidys是首个获批的DMD基因疗法，标志着DMD治疗领域的重大进展。