帕金森还是MSA？干细胞治疗MSA真的有效吗？

帕金森还是MSA？干细胞治疗MSA真的有效吗？

最近有很多人咨询干细胞治疗MSA，这种听上去高大上的疗法究竟有效没有？下面带大家了解一下MSA及其治疗方法。

多系统萎缩

多系统萎缩(MultipleSystem Atrophy, MSA) 是一种罕见的退行性神经系统疾病，主要影响身体的非自主功能，包括血压、呼吸、膀胱功能和运动控制，该病有多种表现，例如低血压，尿失禁，便秘，性功能障碍，视力障碍，呼吸困难，吞咽困难，睡眠障碍和异常出汗等。但每个患者的表现都不太一样，也不是所有患者都会出现这些症状。每10万人中约有3-4人发病。MSA与更广为人知的帕金森病有许多共同的病理和临床特征，所以经常被误诊。目前，没有治疗方法可以延缓MSA的进行性神经退行性变，也没有治愈的方法，主要是对症治疗，通过药物和物理疗法来改善症状。
 
 

MSA有三种类型:

MSA-C型：这种类型的患者大多表现出类似帕金森病的严重症状，比如动作缓慢、行走困难、肌肉僵硬和震颤。

MSA-P型：主要表现为协调能力、行走能力和说话含糊不清。

混合型：以上2种类型的症状均有。

如何诊断？

MSA目前还没有专门的检查方法，主要基于一些多系统萎缩的症状表现和查体特征。主要检查包括脑核磁共振扫描，膀胱功能测试，以及卧立位血压检测等。
 
 

常规疗法：

药物：

1. 左旋多巴，可以帮助增加大脑中的多巴胺来治疗帕金森病。左旋多巴的一个潜在副作用是身体运动异常增加。
 

这种药物对MSA-P个体的疗效因人而异，并且会随着时间的推移而减少。因此，在两次剂量之间症状可能会恢复，初期效果可能会减弱。一般来说，左旋多巴被认为对MSA-P患者有2 - 3年的疗效。

2. 多巴胺激动剂，作用原理与左旋多巴非常相似，但效果较差。副作用包括嗜睡、头晕、昏厥、不受控制的运动。普拉克索，商标名Mirapex，已成功地用于对左旋多巴无反应的MSA患者。

 在一项研究中，普拉克索改善了言语、吞咽和日常生活活动，如穿衣和使用餐具的能力。普拉克索的潜在副作用包括白天嗜睡、头晕、昏厥、恶心、睡眠困难和不受控制的运动。

另一种多巴胺激动剂包括阿珀吗啡，可以帮助治疗肌肉僵硬和肌肉失控，这种药能使血压下降。

3. 金刚烷胺，这种抗病毒药物可用于治疗帕金森病的轻度症状。用以减少震颤和其他运动障碍的症状。一些潜在的副作用包括视力模糊、思维混乱和尿潴留。

4. 抗抑郁药，某些抗抑郁药通过增加血清素的水平起作用，用于情绪和运动，在大脑中改善语言，面部表情和抑郁。副作用可能包括心律失常、头晕、恶心、腿不宁和性功能障碍。
 
 

非药物治疗：

1. 物理疗法和运动，可以通过一对一的锻炼和个性化的锻炼计划，显著改善运动症状。许多用于增强帕金森病患者运动能力的活动也用于MSA患者。

物理治疗的目标是通过强化运动来保持身体的灵活性。辅助的跑步机运动可以支持人的部分体重，更好的保持平衡，稳定步态。如果没有跑步机，其他步行活动也可以在泳池里进行。其他形式的运动，如瑜伽，太极和普拉提可以提高力量，灵活性和协调性。维持良好日常功能的关键是通过锻炼来持续活动。

2. 作业疗法（Occupationaltherapy）已经被证明对MSA患者有积极的影响，通过改善症状管理，使用家庭设备来改善行动能力和家庭适应性，使日常生活和活动更容易。

3. 语言治疗，帮助有语言困难的MSA-P患者。吞咽困难是MSA-P患者的常见症状，并在疾病早期出现。一些言语困难可能包括用更柔和的语调说话，音调的变化，或发音困难。语言治疗师可能会推荐一系列的口腔运动练习、呼吸技巧、交流支持小组和声音练习来提高语言能力。

实验中的治疗办法：

关于stem cell疗法：

来源于骨髓。它们已经被用于多种疾病的治疗，包括一些神经退行性疾病。MSCs分泌的生长因子已被证明可以保护神经细胞对抗MSA，使其抵抗MSA的疾病过程，并刺激神经细胞的再生。
 

动物研究证实，人类间充质干细胞对多巴胺能和纹状体神经元的进行性丢失具有保护作用。最近，MSCs的神经保护和免疫调节作用在msa转基因小鼠模型中得到证实，但应用于人类时，血脑屏障是细胞输送到中枢神经系统一个潜在的障碍。
 
 

在2008-2012年韩国的一项临床试验结果，29个MSA病人中11人接受MSCs颈动脉和椎动脉灌注，12个月的研究期间，MSCs治疗组患者的病情进展明显低于对照组患者，没有出现与MSC治疗相关的严重不良反应，但在MRI上可以明显看到短暂的动脉灌注导致的小的缺血性病变。

2014年，Mayo进行了I期增加剂量的临床试验，使用鞘内注射来克服血脑屏障，24位可能有MSA的病人参与，主要目的是确定该方法的安全性和耐受性，试验结果还没公布，目前该试验（NCT02315027）处于未开始状态。

免疫疗法：

另一种潜在疗法，免疫抗体的目标是结合有缺陷的alpha-synuclein蛋白，这种蛋白在MSA中积累，造成大脑损伤。

这包括制造一种对抗这种蛋白质的疫苗，以保护身体免受其积聚。一些研究人员正在研究α-突触核蛋白免疫疗法与抗炎药物联合使用，预计会有协同作用。

正在开发的新药物疗法：

1. 一种多发性硬化症药物联合2种新药，用于保护信号神经元并支持有髓细胞。

2. “The molecular tweezer” ：防止甚至逆转-突触核蛋白斑块的形成，在用于治疗阿尔茨海默病和帕金森氏病方面取得了有希望的结果。