帕西替尼获加速批准用于伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化

帕西替尼获加速批准用于伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化

骨髓纤维化伴严重血小板减少且血小板计数低于50×109/L的患者在获得FDA加速批准后，可能受益于帕西替尼治疗。——美国看病

Pacritinib（Vonjo）已获得FDA的加速批准，每日两次，200mg剂量用于患有严重血小板减少症且血小板计数低于50×10的骨髓纤维化患者9/L，根据CTIBioPharmaCorporation的新闻稿。——美国看病

该机构的决定来自3期PERSIST-2研究（NCT02055781）的结果。

用200mg的帕利替尼治疗导致29%的患者的脾脏体积减少至少35%，而接受最佳可用治疗的患者中有3%减少，包括鲁索利替尼（Jakafi）。作为pacritinib批准后计划的一部分，3期PACIFICA试验（NCT03165734）将于2025年完成，结果估计为2025年。——美国看病

"今天对Vonjo的批准为患有血细胞减少性骨髓纤维化的骨髓纤维化患者建立了新的护理标准，"纽约西奈山伊坎医学院Tisch癌症研究所医学，血液学和医学肿瘤学副教授JohnMascarenhas博士在一份新闻稿中说。"骨髓纤维化伴有严重血小板减少症，定义为血小板计数低于50×109/L，已被证明会导致不良的生存结局以及衰弱的症状。有限的治疗选择使这种疾病成为紧急未满足医疗需求的领域。我很高兴看到现在有一种新的，有效的和安全的治疗方案可供这些患者使用。——美国看病

PERSIST-2研究评估了在骨髓纤维化和血小板减少症患者中使用帕利替尼与最佳可用疗法的比较，招募了311名患者。入组者被随机分为3种治疗方案中的1种，包括帕瑞替尼每日一次（n=104），帕曲替尼每日两次（n=107）或最佳替代治疗（n=100）。最佳替代治疗包括鲁索利替尼（45%），羟基脲（19%）和泼尼松龙和/或泼尼松龙（13%）。——美国看病

在24周时，15%的患者每天服用一次帕西替尼，22%的患者每天服用两次，脾脏体积减少35%或更高，而服用最佳替代治疗的患者为3%。3个治疗组之间的差异在总生存率方面没有达到显着性，包括每日一次和每日两次帕西替尼组之间的差异。该治疗还使帕瑞替尼组的总症状评分降低了25%，为50%或更高，而对照组为14%。——美国看病

此外，3期PERSIST-1研究（NCT01773187）检查了无论基线血细胞减少症如何，使用帕曲替尼与最佳可用疗法治疗骨髓纤维化的情况。试验结果表明，帕西替尼耐受性良好，导致持续的脾脏容量和症状减轻。该研究表明，基线血细胞减少症患者可以使用帕瑞替尼进行治疗。在第34周，19%接受帕西替尼治疗的患者脾脏体积减少35%或更多，而最佳替代治疗组为5%。——美国看病

在帕利替尼组，截至第24周最常见的3/4级不良事件是贫血（17%），血小板减少症（12%）和腹泻（5%），而在最佳可用治疗队列中，血小板减少症（11%），呼吸困难（3%）和低血压（3%）。帕利替尼组共有12%的患者死亡，最佳替代治疗组中有13%死亡。——美国看病

Pacritinib还作为剂量发现2期PAC203研究（NCT03165734）与鲁索替尼在骨髓纤维化和严重血小板减少症患者中的一部分进行了评估。4每天两次给予200mg帕西替尼的患者脾脏量和总症状评分的减少幅度最大。特别是，基线血小板计数低于50103/mL的患者的脾容量有希望减少（14%）。——美国看病

每天两次接受200mg帕西替尼治疗的患者没有经历过量的3级或更高的出血或心脏事件。