2021年骨髓瘤的主要更新和可能即将到来的FDA更新

2021年骨髓瘤的主要更新和可能即将到来的FDA更新

随着2021年接近尾声，CancerNetwork®与医学博士Yael Cohen一起讨论了多发性骨髓瘤临床研究的实践改变，该研究将于2021年公布，并可能在2022年进行FDA更新。

据雅艾尔说，在新的一年里有很多值得期待的事情。2021年在骨髓瘤领域产生了有希望的临床研究，例如，2期格里芬试验(NCT02874742)与daratumumab (Darzalex)联合治疗适合移植的骨髓瘤患者的扩展结果，以及将支持FDA即将于2022年2月批准ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel)的结果。

在2021年美国血液学会年会上，GRIFFIN试验延长了2年的研究结果，评估了daratumumab、来那度胺(Revlimid)、硼替佐米(Velcade)、和地塞米松(D-RVd) +自体干细胞移植(ASCT)，随后daratumumab +来那度胺维持治疗新诊断的多发性骨髓瘤，显示D-RVd对适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者提供了强劲、持久的反应试验结果表明，在38.6个月的随访后，接受研究方案治疗的患者经历了严格的完全缓解(CR)率为66.0%，而单独接受RVd治疗的患者为47.4%。此外，两组人群MRD阴性率分别为64%和30%。此外，尽管没有评估无进展生存期(PFS)，研究人员报告了四组患者36个月无进展生存期(PFS)为88.9%，而三组患者为81.2%。

“daratumumab的加入……确实使MRD阴性在一线得到了提升，”特拉维夫Sourasky医疗中心血血部高级医生Cohen在接受CancerNetwork®采访时表示。

此外，她对cilta-cel有望在未来一年被批准用于复发/难治性疾病患者表示兴奋。CAR - t细胞产品最近作为cartitue -2多队列2期研究(NCT04133636)的一部分进行了评估，该研究招募了以前治疗过的、进展性疾病的患者该试验的结果表明，患者的总体缓解率为95%，其中CR或更好率为85%，部分缓解率为90%。中位反应持续时间未达到。研究者还报道，患者6个月无进展生存期率为95%， 12个月无进展生存期率为84%。在10-5阈值范围内，共有13例患者可评估微小残留病(MRD)，其中92%的患者报告MRD阴性。

在一次采访中，科恩强调了她对即将到来的发现的兴奋之处，她作为一名血液学家在以色列工作的经历，以及使CAR - t细胞产品更广泛地用于多发性骨髓瘤患者的需要。

FDA将于2022年就cilta-cel用于复发/难治性多发性骨髓瘤患者的治疗做出决定。你觉得批准了会有什么影响?

这将是一件很棒的事情。希望它可以被使用。Idecabtagene vicleucel [Abecma]是一种由bcma指导的CAR - t细胞疗法，已于2021年3月获批，但它们面临一些获取问题和后勤问题。

因此，西塔cel将会发生什么，还有待观察。希望这是另一个选择，也许会更好。它真的改变了游戏规则，非常令人兴奋。我是一名来自以色列的血液学家我知道我们不会马上得到批准;它将从美国开始。[然而]，我们非常希望它也能在我国为我们的病人提供。

在2022年，在骨髓瘤领域，你还期待其他的监管决定吗?

在监管决定方面，我知道一些双特异性t细胞激活剂(BiTEs)产品正在加速审批，而一些产品将进入加速审批阶段。我不确定它们在即将到来的一年里是如何间隔的，但肯定它们很快就会出现。我们当然在等待。这些都是大事。

2021年公布的任何临床试验中，你是否觉得实践有所改变?

GRIFFIN试验是一项针对适合移植的新诊断骨髓瘤患者的试验。这是在一线治疗中增加了daratumumab。有一个标准的做法，VRd[+]移植，VRd巩固，然后来那度胺(地塞米松);这是[来自]IFM 2009试验[NCT01191060]的[方案]。这也是我们在以色列治疗病人的方式。在美国，我相信这是标准。

一线治疗的估计可能是7或8年的无进展生存期。这是一个巨大的变化，因为我们在4到5年前。希望，如果我们像这样开始治疗，那么当他们进步的时候，我们也许能提供更好的治疗，甚至是治愈性的治疗。我确信所有这些CAR - t细胞[产品]和BiTEs将是成熟的，我们将有它们可用。这是骨髓瘤的一大进步。