莫美替尼在骨髓纤维化症状方面有统计学意义的改善

莫美替尼在骨髓纤维化症状方面有统计学意义的改善

3期MOMENTUM研究的顶线结果表明，骨髓纤维化患者在接受莫美替尼治疗后症状有统计学意义的减轻。

根据关键性3期MOMENTUM试验（NCT04173494）的顶线结果的新闻稿，用momelotinib治疗导致骨髓纤维化患者的症状在统计学上显着减少。

在195名患者的人群中，特别是130名接受莫美替尼的患者和65名接受达那唑的患者，分别有25%和9%的患者的总症状评分超过50%。此外，31%的莫莫替尼组和对照组患者在治疗后独立输血，表明无劣效性。研究人员还报告说，实验组23%的患者的脾缓解率超过35%，而对照组为3%。

完整的数据将在即将举行的医学会议上公布，并已制定计划在2022年第二季度提交该药物的新药申请。

"作为一名临床医生，我很高兴看到数据证实momelotinib作为贫血或有贫血风险的骨髓纤维化患者的治疗选择的潜力，"联合首席研究员RubenMesa，医学博士，FACP，MAYS癌症中心执行主任，UT健康圣安东尼奥，MD安德森癌症中心，在一份新闻稿中说。"骨髓纤维化贫血与生活质量下降和总生存率下降密切相关。所有骨髓纤维化患者中有一半在诊断时出现贫血，并且几乎随着时间的推移都会出现贫血。由于目前批准的治疗方法是骨髓抑制的，很高兴知道我们可能很快就会为这些患者提供如此有效的治疗选择。

这项全球双盲随机试验招募了以前接受过FDA批准的JAK抑制剂治疗且贫血和有症状的患者。基线时，患者的平均总症状评分为27，血红蛋白为8g/dL，血小板计数为145x109/L。

患者以2：1的比例随机分配到莫美替尼或达那唑队列。对照组的患者在治疗24周后被允许交叉到莫莫替尼组。

研究人员报告说，实验组54%的人和对照组的65%有3级或更高的不良反应（AE）。此外，在莫美替尼队列中，35%的患者报告了严重的治疗急诊AE，在达那唑队列中报告了40%。

"这些数据非常令人兴奋，也是我们希望从试验中看到的一切。为了在所有预先指定的主要和关键次要终点上实现具有统计学意义和临床重要性的疗效，同时在如此难以治疗的患者群体中保持血小板计数是显着的，并且证实了我们在对先前3期研究的全面审查中发现的贫血反应，"SierraOncology总裁兼首席执行官StephenDilly，MBBS博士，结束。