2022期待这些重磅创新疗法被批！糖尿病，阿尔兹海默症，心肌病....

2022期待这些重磅创新疗法被批！糖尿病，阿尔兹海默症，心肌病....

欢庆元宵佳节

正月十五闹元宵！元宵节是春节的最后一天。元宵节是个特别的节日，因为过了这一天，大家就要真正进入新的一年。所以这一天，也表达了人们对新年的美好期待。
 
 

2022的新一年，FDA也即将批准大家期待已久的新药。突破性创新疗法将为患者提供新选择。阿尔兹海默症，糖尿病的王者新药备受关注，医药创新又上了一个新的台阶！

吃汤圆，MORE Health 爱医传递祝大家新的一年团团圆圆，好运连连。

Tirzepatide 

2型糖尿病王牌新药

Tirzepatide是一种新型的每周1次皮下注射给药的GLP-1R/GIPR双重激动剂，是将两种肠促胰岛素的作用整合到了一个分子中。GLP-1（胰高血糖素样肽1）是人体胃肠道黏膜天然分泌的一种“肠促胰素”，可以与胰岛细胞上的受体结合并刺激胰岛素分泌，进而产生降低血糖的作用，而且可以减少食物摄取和延缓胃排空，有利于控制体重。

GIP（葡萄糖依赖性促胰岛素分泌多肽）是一种可能补充GLP-1受体激动剂作用的激素。临床前研究表明，GIP可通过降低食物摄入和增加耗能来减轻体重，与GLP-1受体激动剂结合，可能对患者血糖和体重产生更大影响。
 

2021年10月26日，礼来宣布已经向美国FDA和欧盟EMA提交了tirzepatide的新药上市申请。礼来CEO表示“irzepatide将是糖尿病领域最好的治疗选择”，由此可以见礼来对于该新药寄予的厚望。

Mavacamten

肥厚性心肌病创新新药

肥厚型心肌病是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。据估算，全球每500人中就有1位肥厚性心肌病患者。

Mavacamten用于治疗症状性、梗阻性肥厚型心肌病（HCM）。Mavacamten是首个、口服心肌肌球蛋白变构调节剂。在全球临床试验中，mavacamten显示出对肥厚性心肌病患者的治疗获益具有显著统计学意义和临床意义。

目前该药已经获得了FDA授予的突破性疗法资格，原定于2022年1月获批，2021年11月FDA将其审查期限延长了3个月，最新的PDUFA日期为2022年4月28日。

Cilta-cel

 BCMA CAR-T细胞疗法

多发性骨髓瘤突破性细胞疗法

 cilta-cel是一款在研的靶向B细胞成熟抗原(BCMA)嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。这些患者之前已接受过至少三种治疗，包括蛋白酶体抑制剂(PI)、免疫调节剂(IMiD)和抗CD38单抗。

 多发性骨髓瘤是一种目前无法治愈的血液肿瘤，其肿瘤细胞起源于骨髓，特征在于浆细胞的过度增殖。复发性骨髓瘤是指接受初始治疗获得缓解后又复发并且不符合难治性定义的情况。难治性多发性骨髓瘤是指患者对最近一次治疗无反应或在治疗后60天内进展。

 FDA原计划定于2021年11月29日批准cilta-cel药上市，不过后因要求审查关于“更新的分析方法”的其他信息，FDA决定延长至2022年2月28日。
 
  

Donanemab

阿尔茨海默病(AD)突破性疗法
 

Donanemab是一款在研的靶向被称为N3pG修饰的Aβ蛋白的抗体药物，2021年6月24日, 美国食品药品监督管理局(FDA) 授予礼来制药在研抗体药物Donanemab治疗阿尔茨海默病(AD)突破性疗法认定。

EvercoreISI的分析师认为donanemab比其他类似药物（包括Aduhelm）更能减少淀粉样蛋白。

目前礼来公司已提交Donanemab以进行加速批准，并预计将在2022年第一季度末完成滚动提交。如果FDA的一切按计划进行，预计今年年底前donanemab将获批上市。

Bardoxolone

Alport综合征所致慢性肾病（CKD）
 

Bardoxolone为小分子Nrf2激活剂，用于治疗Alport综合症所致慢性肾脏疾病（CKD)。Alport综合征是一种遗传性肾炎，这是一种危及生命的疾病，尚无批准的疗法。

基于CARDINAL 3期临床试验的疗效和安全性数据，157名由Alport综合征引起的CKD患者，接受每日1次口服bardoxolone或安慰剂，在第100周和第104周，采用eGFR测定，与安慰剂组相比，bardoxolone治疗组患者的肾功能在统计学上有显著改善。

Bardoxolone或将是该疗法第一款上市的重磅产品，已连续两年入榜最受期待上市的药物TOP10榜单。

进入2022以来，FDA已经加速批准了一些创新药，这些新药都获得可观的临床试验。如果您有想知道的新药，请您拨打专业客服电话400-076-3808 。

 如果您或者您的亲人在人生的道路上无意中碰上了肿瘤癌症、疑难危重疾病等，需要向国际顶级医学专家求助的话，建议您联系我们——MORE Health(爱医传递)。