美氟芬加地塞米松比泊马度胺组合改善了复发/难治性骨髓瘤的生存率

美氟芬加地塞米松比泊马度胺组合改善了复发/难治性骨髓瘤的生存率

与泊马度胺加地塞米松相比，使用马法兰氟芬胺加地塞米松治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者时，观察到无进展生存期提高。

根据发表在《柳叶刀血液学》上的3期OCEAN研究（NCT03151811）的结果，对于复发/难治性多发性骨髓瘤患者，与泊马度胺加地塞米松相比，马法兰氟芬胺（美氟芬）加地塞米松的组合在改善无进展生存期（PFS）方面更胜一筹。

对于美氟芬组的患者，中位PFS为6.8个月（95%CI，5.0-8.5），其中67%的患者经历事件，而pomalidomide组的中位PFS为4.9个月（95%CI，4.2-5.7），76%的患者有事件。中位随访时间为15.5个月。

"OCEAN结果表明，美氟芬改善了来那度胺[Revlimid]患者的PFS-难治性复发或难治性多发性骨髓瘤，他们已经接受了2至4种先前的治疗，"Oncopeptides执行副总裁兼首席医疗官KlasBakker，医学博士，博士，在一份新闻稿中说。"我们相信，美氟芬可能成为复发或难治性多发性骨髓瘤患者的重要治疗选择。在这方面，综合数据为待定的欧洲药品管理局对美氟芬的审查提供了宝贵的见解，以便在今年晚些时候获得欧洲批准。

为了符合条件，患者需要年满18岁，被诊断为多发性骨髓瘤并记录疾病进展，并接受过2至4次先前的治疗，包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂。此外，患者需要对其最后一线治疗和来那度胺难治性，后者必须在随机化前18个月内给药。ECOG表现状态为0至2，且疾病可测量。

治疗以28天周期进行，在每个周期的第一天以40mg给予美氟芬作为静脉输注30分钟。对于泊马度胺组患者，在每个周期的第1-21天以4mg口服给予泊马度胺。此外，在每个周期的第1天，第8天，第15天和第22天，向两组患者给予40mg地塞米松。

该研究的主要终点是由独立审查委员会评估的预可行性研究。次要终点包括总反应率（ORR）、总生存率（OS）和安全性。

共有495名患者以1：1的比例随机分配到美氟芬组（n=246）或泊马度胺组（n=249）。截至2021年2月3日，截止日期，美氟芬组和泊马度胺组中分别有76%和80%的患者停止治疗。

两组患者的中位年龄均为68岁，除2名患者外，其他所有患者均患有来那度胺难治性疾病。美氟芬组和泊马度胺组的大多数患者为男性（57%vs56%），居住在欧洲（73%vs71%），白人（91%vs89%），ECOG体力状态为1（53%vs55%）。

美氟芬组的ORR为33%（95%CI，27%-39%），而pomalidomide组为27%（95%CI，22%-33%）（P=.16）。在美氟芬组和泊马度胺组的80名患者和67名患者中分别观察到部分反应或更好。与泊马度胺组相比，美氟芬组中更多的患者达到完全缓解（3%vs1%），非常好的部分缓解（9%vs7%）或部分缓解（20%vs18%）。

中位随访19.8个月后，研究人员报告，在中位随访19.8个月时，美氟芬组的中位OS为19.8个月（95%CI，15.1-25.6），中位随访时间为19.8个月，而pomalidomide组为25.0个月（95%CI，18.1-31.9），中位随访时间为18.6个月。

美氟芬组的中位治疗持续时间为5.8个月，而波马度胺组为5.1个月。美氟芬组和泊马度胺组常见的3/4级血液学不良反应（AE）分别包括中性粒细胞减少症（54%vs41%）、血小板减少症（63%vs11%）和贫血（43%vs18%）。此外，在美氟芬组和泊马度胺组中，常见的3/4级治疗紧急AE（TEAE）包括血小板减少症（61%vs9%）、中性粒细胞减少症（54%vs39%）和贫血（38%vs10%）。

"我们发现，美氟芬加地塞米松可改善来那度胺难治性复发或难治性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期。治疗组合是否对那些以前没有接受过自体治疗的人有益[造血干细胞移植需要进一步研究，"研究人员总结道。