FDA批准Cilta-Cel用于复发/难治性多发性骨髓瘤

FDA批准Cilta-Cel用于复发/难治性多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤患者在获得FDA批准后，现在可以接受ciltacabtageneautoleucel治疗。

根据Janssen的新闻稿，FDA已批准使用ciltacabtagene自身留白细胞（Carvykti;cilta-cel）治疗4线或更多系列治疗后的复发/难治性多发性骨髓瘤患者，包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。——出国就医

该批准基于1b/2期CARTIUDE-1试验（NCT03548207）的结果，在此期间，使用cilta-cel进行一次性治疗的总缓解率为98%（95%CI，92.7%-99.7%）。此外，研究人员报告的严格完全缓解率为78%（95%CI，68.8%-86.1%）。中位随访时间为18个月后，中位反应持续时间为21.8个月。——出国就医

"我们致力于利用我们的科学，深厚的疾病理解和能力来推进像CARVYKTI这样的细胞疗法，因为我们继续专注于为多发性骨髓瘤提供治愈的最终目标，"JanssenResearch&Development，LLC肿瘤学全球治疗领域负责人PeterLebowitz博士。"我们衷心感谢患者，他们的家人以及参与CARVYKTI临床研究并促成今天批准的研究人员和研究中心团队。——出国就医

更新的结果之前曾在2021年美国临床肿瘤学会年会上发表过。2CARTITUDE试验招募了97名患者，cilta-cel治疗的中位周转时间为29天。患者的中位年龄为61.0岁，58.8%（n=57）为男性。此外，患者接受了中位6.0线的先前治疗。此外，87.6%（n=85）pf患者为三级难治性，42.3%（n=41）为五药难治性。几乎所有患者对其最后一线治疗无效。——出国就医

接受CART细胞治疗的BCMA阳性患者的总体反应率为97.9%，严格的完全缓解（sCR）率为80.4%，部分反应非常好，为14.4%。首次反应的中位时间为1个月，最佳反应和CR或更长时间的中位时间为2.6个月。此外，中位缓解持续时间为21.8个月。调查人员估计，73%的响应者在12个月时没有进展或死亡。——出国就医

共有61例患者为微小残留病（MRD）可评估，其中91.8%为MRD阴性，MRD为10-5阴性的中位时间为1个月。研究人员还报告说，整个患者群体中有57.7%的人是MRD阴性。此外，总体患者群体的18个月无进展生存期（PFS）率为66.0%，达到sCR的患者18个月PFS率为75.9%。18个月总生存率为80.9%。——出国就医

调查人员没有在这次随访中观察到任何新的安全信号。在25%或更多患者中发生的最常见的3/4级血液学不良反应（AE）包括中性粒细胞减少症（94.8%），贫血（68.0），血小板减少症（59.8%）和白细胞减少症（60.8%）。最常见的3/4级非血细胞性AE包括低磷血症（7.2%）和低钙血症（3.1%），其他AE包括疲劳（5.2%）和天冬氨酸氨基转移酶增加（5.2%）。——出国就医

在总体患者群体中，94.8%（n=92）的患者经历了细胞因子释放综合征（CRS），中位发病时间为7天，中位持续时间为4天。大多数病例为1/2级，98.9%的患者在发病后14天内出现CRS消退。——出国就医

"Cilta-cel具有与其作用机制一致的可管理的安全配置文件;在更长的随访时间内没有观察到新的安全信号，"调查人员总结道。