多国科学家携手致力攻克惰性神经母细胞瘤

  • 2021-05-11 10:39:01

在肿瘤的命名中,一般恶性肿瘤叫做癌,良性叫做瘤。但也有例外,有些瘤就是恶性肿瘤,而且恶性程度比较高,比如好发于儿童和年轻人的神经母细胞瘤。


神经母细胞瘤是发生于神经组织的恶性肿瘤,多见于婴幼儿,占全部儿童肿瘤6-10%,儿童肿瘤相关死亡中占据15%。


医生们很早就发现同样是神经母细胞瘤,在不同孩子身上会有不同的结局,最幸运的可以自行消退,有的发展迅速,但对化疗敏感,经过正规治疗相当一部分患儿可以缓解;还有一部分特殊的患者,虽然肿瘤进展很慢,但对化疗却不敏感,即便经过长期的治疗,病情依然逐渐加重,直至死亡。这一部分神经母细胞瘤多见于年龄较大的患儿和青年人,因为其特殊的临床经过,因此被称为惰性神经母细胞瘤。


加州大学旧金山分校(UCSF)的儿科专家总结了16例这样的患者,年龄在13-33岁之间。病变的原发部位:12例是在肾上腺、盆腔和腹膜后,2例在纵膈,2例在脊柱旁。多数患者在诊断时已经有转移,转移部位包括:骨骼、骨髓、肝脏、胸膜、淋巴结、乳腺、脑膜等等。经过化疗、放疗和骨髓移植后,16例患者15例出现了复发和进展,最终13例死亡。5年生存率仅有7%。


目前对于惰性神经母细胞瘤患者还存在很大的缺口。如果不能早期鉴别,患儿还要经受无效化疗和肿瘤进展的双重打击,对患儿的家长也是一种折磨。


最近一个跨大西洋合作组织准备向这种肿瘤宣战。这个组织由美国知名儿科中心——费城儿童医院领衔,初步投资68万美元。除了费城儿童医院之外,还有美国西雅图儿童医院、德克萨斯科技大学健康科学中心、西奈山医院,和位于伦敦的英国癌症研究院。

研究人员将先从诊断和鉴别诊断开始入手,开发一种检测标记物,可以在早期就能够将惰性神经母细胞瘤和其他肿瘤区别开来,而不必等到化疗失败才确定。这样可以避免不必要的化疗不良反应,提高患者生活质量的同时,也为患者赢得更多时间。其次是开发模拟惰性神经母细胞瘤的动物模型,继而开发有效治疗的药物。他们将使用这些模型来测试免疫疗法和小分子靶向治疗的效果,最终将一种全新的治疗方法推向临床试验。

美国百年老院:费城儿童医院

费城儿童医院(CHOP)由Francis W. Lewis医生、R.A.F. Penrose医生和T. Hewson Bache医生于1855年11月创立。三人都曾在同一机构接受培训,在位于费城Spruce街800号的宾夕法尼亚医院担任住院医师。Lewis从位于大奥蒙德街的伦敦病童医院(这是英语世界中第一家儿童医院)回来后,才发现美国并没有这样的机构。由于对费城婴儿和儿童的高死亡率感到不安,并受到伦敦病童医院的启发,Penrose、Bache与Lewis一起在布莱特街(现在的南费城瓦茨街)的建立了费城儿童医院。第一栋楼有12张床位,第一年有67名住院病人和306名门诊病人。

载入医学史册的第一个

♤1939年, Charles C. Chapple医生开发了第一台封闭式新生儿育儿箱,命名为Isolette。

     世界首台新生儿育儿箱,名为Isolette,目前已成为现代育儿箱的著名品牌。

    ♤20世纪40年代和50年代,病毒学传奇夫妇Werner和Gertrude Henle发现了流感和腮腺炎的疫苗。

                                                                    发现流感和腮腺炎疫苗的Henle夫妇

♤20世纪50年代,Thomas McNair Scott医生研发出单纯疱疹(发热水疱)的诊断试验。

♤20世纪50-60年代,Lewis L. Coriell医生在预防小儿麻痹症的研究上取得了进展,并开始为Salk疫苗的研制打下基础。

♤20世纪60年代,Stanley Plotkin开发了风疹(德国麻疹)疫苗并进行了临床试验。

♤80年代,H. Fred Clark、Stanley Plotkin和Paul Offit在CHOP开发了一种治疗婴儿胃肠炎的轮状病毒疫苗。

♤20世纪90年代初,Robert Levy医生在生物修复心脏瓣膜钙化的机制和预防方面的研究取得了里程碑式的成就,Stuart E. Starr医生证明了抗病毒药物组合可以控制儿童的HIV感染。

♤1997年,Nancy Spinner、David Piccoli和Ian D. Krantz发现了导致Alagille综合征的基因,这种疾病与先天性肝脏、心脏、肾脏、脊椎、眼睛和胰腺疾病有关。

♤1999年,Beverly Emanuel医生的努力促成了22号染色体的完整测序,使其成为人类第一条被完全测序的染色体。此外,Katherine High对AAV介导的血友病基因转移的突破性研究,使Catherine Manno和Alan Flake首次进行了血友病的人类基因转移研究。

♤2002年,CHOP首次在儿科肿瘤中心进行了外周干细胞的串联移植。

此外,如今全世界多数国家强制施行的儿童安全座椅,最早也是在费城儿童医院Flaura K. Winston和Dennis R. Durbin发起的 "儿童乘客安全伙伴",这些研究结果导致了一系列加强立法、安全监管以及汽车和儿童约束设计的工作。

 由CHOP、宾州大学等发起的“儿童乘车安全伙伴”计划推动了儿童乘车安全的立法进程。


MORE Health(爱医传递)与费城儿童医院(CHOP)已经正式签订长期合作关系,将为MORE Health(爱医传递)的客户求医问药开通绿色通道,优先安排权威专家会诊等。让全世界的患儿都能够享受到最精准和前沿和医疗救助。

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