出国看病资讯研究人员重新提交了儿童急性GVHD中remstemcell - l的BLA

出国看病资讯研究人员重新提交了儿童急性GVHD中remstemcell - l的BLA

remstemcell - l用于儿科移植物抗宿主病的生物许可申请已重新提交给FDA，其中包括来自3期临床试验的新的长期生存数据。——出国看病

据Mesoblast有限公司的一份新闻稿称，remestemcell - l的制造商已经向FDA重新提交了其生物许可申请，用于患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)的儿科患者

重新提交的数据包括一项3期研究(NCT02336230)的数据，其中67%的高危儿科患者在28天内对remestemcell - l治疗有积极反应，180天后存活。此外，研究人员报告，在C级或D级疾病为主的人群中，1年生存率为63%，2年生存率为51%;最佳治疗方案的2年生存率估计为25%至38%。——出国看病

此外，重新提交的文件详细介绍了remestemcell - l的作用机制、体内生物活性、旨在增加药剂效价的制造变化，以及验证了制造一致性和可重复性的效价测定。——出国看病

Mesoblast首席执行官兼董事总经理Silviu Itescu在新闻发布会上说:“迫切需要一种治疗方法来改善SR-aGVHD儿童惨淡的生存结果。” ——出国看病

FDA于2020年10月发布了一份关于remestemcell - l的完整回应函2，尽管肿瘤药物咨询委员会以9:1的投票结果支持remestemcell - l对SR-aGVHD的疗效。然而，FDA表示更倾向于至少一项其他随机对照研究来进一步证实该药物的疗效。——出国看病

研究中的remestemcell - l被设计为具有免疫调节特性，通过下调促炎细胞因子的产生，增加抗炎细胞因子的产生，并使自然发生的抗炎细胞进入相关组织来抵消与SR-aGVHD相关的炎症过程。——出国看病

在单臂前瞻性3期试验中，研究人员对患有SR-aGVHD的儿童患者静脉注射remstemcell - l，剂量为2 x 106间充质基质细胞/kg，每周两次，连续4周。——出国看病

主要试验终点为治疗后第28天的总缓解率。次要终点包括按应答者状态、基线aGVHD分级和器官受累分层的总生存期。——出国看病

年龄2个月至17岁、需要皮质类固醇全身治疗的B级至D级GVHD患者有资格参加该试验。其他纳入标准包括肾功能充足，Karnofsky或Lansky最低表现状态至少为30，以及能够提供书面知情同意。——出国看病

仅涉及皮肤的B级aGVHD患者或先前接受过aGVHD二线治疗的患者不能参加试验。如果患者在开始研究治疗的30天内接受了任何干细胞药物，针对实体肿瘤疾病的造血干细胞移植，先前用间充质干细胞治疗，或在筛查时有严重肝静脉闭塞疾病的证据，也不适合纳入研究。——出国看病