向FDA提交补充NDA，用于ibrutinib在cGVHD中的应用

向FDA提交补充NDA，用于ibrutinib在cGVHD中的应用

ibrutinib的补充新药申请已提交给FDA，以帮助治疗患有慢性移植物抗宿主病的儿科和青少年患者。——出国就医

根据艾伯维（AbbVie）的一份新闻稿，ibrutinib（Imbruvica）的补充新药申请已提交给FDA，用于1岁或以上的患有慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的儿科和青少年患者。——出国就医

艾伯维还提交了ibrutinib作为口服悬浮液制剂的新药申请，作为儿科患者的替代治疗选择。该应用基于剂量发现1/2期iMAGINE试验（NCT03790332）的结果，该试验旨在确定ibrutinib在cGVHD患者中的安全性。——出国就医

"我们致力于与[ibrutinib]合作，希望为cGVHD的年轻患者提供首个FDA批准的[Brutons酪氨酸激酶抑制剂]治疗选择，包括新的口服混悬液制剂。对于幼儿来说，液体口服混悬液与口服胶囊或片剂的可用性可能很重要，使他们能够服用推荐剂量并解决吞咽胶囊或片剂的挑战，"James Dean，医学博士，博士，ibrutinib全球开发主管兼艾伯维执行医疗总监在新闻稿中说。——出国就医

共有59例年龄在1至19岁之间的复发/难治性或新发中度至重度cGVHD患者入组。该研究A部分患者，年龄在12岁或以下，既往治疗失败，接受120mg / m的ibrutinib2每日一次。为了确定第2阶段的适当剂量，剂量升级至240mg / m214天后，如果患者没有经历3级或更高的不良反应（AEs）。在B部分，新诊断或先前治疗失败的12至22岁患者每天一次接受420mg ibrutinib。A部分的患者只有在确定推荐的儿科等效剂量后才能进入B部分。——出国就医

该研究的主要终点是药代动力学和安全性，次要终点是总应答率（ORR）。患者的ORR为78%，药代动力学数据与成年患者的试验一致。在20周时，初治和复发/难治的应答者的持续反应率分别为70%和58%。——出国就医

试验中的AE与成年患者中的AE一致。在5%或更多患者中观察到的3级或更高的AE是发热（8.5%），口腔炎（6.8%），中性粒细胞减少（6.8%），缺氧（6.8%），骨坏死（6.8%），丙氨酸氨基转移酶升高（5.1%），低钾血症（5.1%）和气胸（5.1%）。——出国就医

Ibrutinib之前于2017年8月被批准为cGVHD的首个治疗方法。2该批准是一项针对42名患者的单臂研究的结果，这些患者尽管接受了标准护理，但仍存在持续症状。试验数据表明，67%的患者经历了cGVHD症状的改善，48%的患者经历了持续5个月或更长时间的症状改善。——出国就医

这种治疗所见的AE是疲劳，瘀伤，腹泻，血小板减少症，肌肉痉挛和口腔溃疡。严重AE包括出血、感染、血细胞减少、心房颤动和高血压。——出国就医