FDA发布纳索普利马布的完整回复信,作为HSCT相关血栓性微心肌病的治疗

  • 2021-10-21 13:14:09

FDA发布纳索普利马布的完整回复信,作为HSCT相关血栓性微心肌病的治疗


FDA向负责开发纳索皮马布的公司发出了一封完整的回复信,因为无法估计接受造血干细胞移植的患者对治疗效果。"


FDA发布了一份完整的回复信,以回应生物制剂许可证申请的药物候选纳索普利马布(OMS721)作为治疗患者的造血干细胞移植-相关的血栓性微血管病(HSCT-TMA),根据该代理的开发商Omeros.1的新闻稿。


FDA指出,无法估计纳索普利马布对HSCT-TMA的影响,并表示他们需要更多的信息来支持批准。在完整的回复信中,FDA没有对化学、制造和控制(CMC)提出担忧;安全;或非临床问题。


今后,Omeros计划要求召开A型会议,与FDA讨论该信,并确定获得批准的最快途径。

纳索普利马布靶向曼南结合的利汀-相关丝氨酸蛋白酶-2(MASP-2),这是莱汀通路的效应酶。该疗法的安全性和疗效在第二阶段试验(NCT02222545)中对HSCT-TMA患者进行了检查,结果在2020年欧洲血液学会大会上提出。


这项试验登记了28名患者,其中71%为男性,平均年龄为48岁。此外,96%的患者患有潜在的恶性疾病,93%的患者在开发HSCT-TMA之前和整个试验期间,报告存在多种危险因素,如移植与宿主疾病(64%)、感染(79%)、非感染性肺并发症(18%)和神经征(36%)。


从基线,研究人员观察到统计(P<.01)和血小板计数,乳酸脱氢酶和haptoglobin的临床改善。整个患者群体的总体反应率为54%,治疗4周或更周(n=23)的患者ORR为65%。总体而言,接受治疗的患者100天存活率达到68%(n=19),而治疗4周或更长时间的患者存活率为83%。在回应者中,100天的存活率达到93%。


FDA同意的试验的主要终点是基于需要实验室TMA标记和临床状态的复合措施的新颖反应。次要终点是TMA实验室标记的生存和变化。


治疗后最常见的不良反应(AEs)是恶心、呕吐、腹泻、低血糖、中性粒细胞和发烧。调查人员报告说,有6例死亡是由于败血症、急性骨髓性白血病进展和移植与宿主疾病造成的。没有输液AES的报告。


纳索普利马布以前曾获得HSCT-TMA和IgA肾病的突破性治疗指定和孤儿药物指定。


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