BST02获得FDA肝癌管理快速通道认定

BST02获得FDA肝癌管理快速通道认定

根据Biosyngen的新闻稿，FDA已授予研究性T细胞疗法BST02的快速通道指定，用于治疗肝癌患者。

监管机构对研究药物的指定扩展到所有类型的肝癌，包括肝细胞癌 （HCC） 和胆管癌患者。与其他基于肿瘤浸润淋巴细胞 （TIL） 的疗法相比，BST02 被认为可以通过其冷冻保存形式缓解距离限制，并减少对高白细胞介素 2 （IL-2） 剂量的需求。

此前，FDA 于 2023 年 10 月批准了一项研究性新药 （IND） 申请，用于评估 BST02 作为 1/2 期试验的一部分治疗肝癌患者。2此外，中国国家药品监督管理局药品审评中心于2024年1月批准了该药物。1根据新闻稿，这些认定标志着BST02成为第一个在国际范围内进入临床阶段的肝癌治疗TIL细胞疗法。

Biosyngen联合创始人兼首席执行官Michelle Chan对FDA的快速通道指定表示“感谢”，并表示她的公司致力于“在全球范围内推进癌症细胞疗法，并为不同的患者群体提供创新的治疗解决方案”。1 此外，她强调，开发人员的目标是利用他们的“先进技术平台，为全球患者提供更有效和更方便的治疗选择”。

开发人员正在研究者发起的 1 期试验 （NCT06173726） 中评估 BST02 在局部晚期或转移性肝癌患者中的安全性、耐受性和初步疗效。该研究将包括剂量递增和剂量扩展部分，以确定不同的 IL-2 注射剂量如何影响 BST02 在上述人群中的疗效和安全性。

在注射 BST02 之前，研究人员将用 250 mg 或 1.5 g/m 的环磷酰胺治疗患者2作为单次静脉输注。

该试验的主要终点是不良反应 （AE） 的发生率和发生率。其他主要终点包括严重的不良事件和剂量限制性毒性。

18 至 75 岁经组织学或细胞学证实的局部晚期或转移性肝癌患者——包括患有 B 期或 C 期 HCC 和胆管癌的患者，根据巴塞罗那诊所肝癌标准不适合局部治疗——可以参加试验。其他资格标准包括在进入后 4 周内至少进行 1 次手术而没有放疗或其他局部治疗以切除肿瘤病灶、根据 RECIST v1.1 指南出现 1 个或多个可测量病灶、ECOG 体能状态为 0 或 1、Child-Pugh 肝硬化评分不高于 7 分，预期寿命至少为 3 个月。患者还需要在 TIL 采样前 2 周内具有足够的器官和骨髓功能才能入组。

在肿瘤组织取样前 4 周内接受过器官移植或造血干细胞移植或免疫抑制剂治疗的患者没有资格参加试验。如果患者在筛选后 3 个月内接种过活疫苗或在入组前 4 周内接受过大手术，则也不适合入组。

此前，FDA 于 2023 年 7 月授予 Biosyngen 的首创免疫疗法 BRG01 快速通道资格，用于治疗复发或转移性鼻咽癌患者。3改良的 T 细胞疗法旨在在静脉内给药后在体外扩增并与癌细胞上的特异性抗原结合，从而介导肿瘤的杀伤。