出国看病资讯FDA授予诺马科潘用于HSCT血栓性微血管病的罕见儿科指定

出国看病资讯FDA授予诺马科潘用于HSCT血栓性微血管病的罕见儿科指定

一项评估诺马科潘治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病患者的 3 期试验的结果有助于支持 FDA 对该药物的罕见儿科指定。——出国看病

根据Akari Therapeutics的新闻稿，FDA已授予nomacopan罕见的儿科名称，用于造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）患者。——出国看病

除了罕见的儿科指定外，nomacopan之前还获得了孤儿药和快速通道指定。因此，代理可能有资格获得优先审查凭证。——出国看病

“有造血干细胞移植相关TMA孩子的家庭面临着高死亡率和没有批准的治疗选择的严峻前景，”Akari总裁兼首席执行官Rachelle Jacques在新闻稿中说。“罕见儿科疾病的名称是由 FDA 创建的，因为家庭需要的不仅仅是对孩子的希望;他们需要有意义的治疗方案。我们很高兴FDA已经认识到HSCT-TMA儿童存在的巨大需求，我们将继续紧急履行我们的使命，代表他们推进nomacopan获得批准。——出国看病

Nomacopan是第二代补体抑制剂，可阻止C5a的释放和C5b-9的形成。2这种治疗还抑制白三烯B4或LTB4，它们是免疫和炎症反应的一部分。这种治疗的生物物理特性允许其皮下，静脉内，局部或通过吸入使用。——出国看病

该药物正在作为3期开放标签多中心研究（NCT04784455）的一部分进行评估，该研究分为两部分：A部分的目标是确定给药方案，B部分将评估疗效和安全性。估计共有50名患者在过去100天内接受HSCT-TMA后入组并接受诺马科潘治疗。——出国看病

主要终点是红细胞输注独立性 28 天或更长时间，直到预定访问前 24 周，尿蛋白肌酸比值为 2 mg/mg 或更高。关键的次要终点包括肾功能改善、血小板输注独立性、实验室参数正常化以及诺马科潘的安全性和耐受性。——出国看病

年龄在 6 个月至 18 岁之间、接受过同种异体或自体 HSCT 或在 HSCT 后 100 天内被诊断为 TMA 的患者有资格接受治疗。其他资格标准包括TMA的临床或组织学诊断，以及提供知情同意或同意。——出国看病

体重小于5kg，直接Coomb检测呈阳性，并且在TMA诊断后14天内未接受诺马科潘的患者不符合治疗条件。那些患有活动性感染，4级急性移植物抗宿主病，既往接受过依库珠单抗（Soliris）或补体阻滞剂治疗，已知对活性成分过敏，并且ADAMTS13检测阳性也被排除在外。——出国看病