FDA延长Pacritinib治疗伴有严重血小板减少的骨髓纤维化的审查期

FDA延长Pacritinib治疗伴有严重血小板减少的骨髓纤维化的审查期

FDA已经要求更多的时间来审查3个关键试验的数据，这些试验以帕瑞替尼为特征，用于治疗伴有严重血小板减少症的中度或高风险原发性或继发性骨髓纤维化，从而延长该药物的新药申请的审查时间。

出国看病资讯获悉，FDA已经延长审查期限pacritinib(Temetko)的新药申请中级或高危患者的治疗主要或次要与血小板减少,骨髓纤维化的基准血小板数量少于50x109/L。原处方药用户收费法案(PDUFA)日期定于2021年11月30日，然而，在要求2021年11月24日提交更多数据后，FDA将PDUFA日期延长到2022年2月28日。FDA此前已根据pacritinib3期持续性-2(NCT02055781)和持续性-1(NCT01773187)试验以及2期PAC203临床试验(NCT03165734)的结果，授予pacritinib优先评审权。

出国看病资讯CTI将继续与FDA进行建设性的合作

“在对我们的新药申请进行审查期间，CTI将继续与FDA进行建设性的合作。我们致力于尽快为患有细胞减量性骨髓纤维化的患者提供一种新的治疗选择，并对pacritinib建立一种新的治疗标准的潜力充满信心，”CTIBiopharma总裁兼首席执行官AdamR.Craig博士在新闻发布会上说。

3期坚持-2研究评估了帕瑞替尼在骨髓纤维化和血小板减少症患者中的应用，并将其与最佳可用疗法进行比较，共纳入311名患者入选的患者被随机分为3种治疗方案中的1种，包括pacritinib每日1次(n=104)，pacritinib每日2次(n=107)，或最佳替代治疗(n=100)。最佳替代治疗包括ruxolitinib(Jakafi;45%)，羟基脲(19%)，强的松和/或强的松龙(13%)。

出国看病资讯pacritinib耐受性良好基线血细胞减少的患者可以选择帕瑞替尼治疗

在24周时，15%的患者每天服用pacritinib1次，22%的患者每天服用该药物2次，与3%接受最佳替代治疗的患者相比，脾脏体积减少35%或更高。3个治疗组之间在总生存率方面的差异没有达到显著性，包括每天1次和每日2次帕瑞替尼组。治疗还使pacritinib组的总症状评分降低了25%(50%或以上)，而对照组降低了14%。

此外，3期坚持-1研究检查了帕瑞替尼与最佳可用治疗方法对骨髓纤维化的使用，无论基线细胞减少。试验结果表明，pacritinib耐受性良好，可使脾脏体积持续增大，症状减轻这项研究表明，基线血细胞减少的患者可以选择帕瑞替尼治疗。在第34周，19%(n=42)的pacritinib患者脾脏体积减少35%或更多，而最佳替代治疗组为5%(n=5)。

帕瑞替尼组最常见的3/4级不良反应是贫血(17%)、血小板减少(12%)、腹泻(5%)，与贫血(15%)、血小板减少(11%)、呼吸困难(3%)和低血压(3%)。帕瑞替尼组共有12%(n=27)患者死亡，而最佳替代治疗组为13%(n=14)。

Pacritinib与ruxolitinib在骨髓纤维化和严重血小板减少患者中的剂量发现2期PAC203研究的一部分也被评估每日两次给予200毫克帕瑞替尼的患者脾脏体积和总症状评分降低最高。特别是基线血小板计数小于50×103/mL的患者，脾脏体积有希望减少(14%)。

每天两次服用200毫克帕瑞替尼的患者没有出现超过3级或更高的出血或心脏事件。