MORE Health儿科公益会诊：节细胞神经母细胞瘤

MORE Health儿科公益会诊：节细胞神经母细胞瘤

今年6岁的莹莹是一名肿瘤患者，半年前因为腹部肿块被诊断为节细胞神经母细胞瘤，之后接受了手术，切除了右侧肾上腺，并开始放疗和化疗，但治疗过程中出现了复发。

莹莹的病情让父母身心憔悴，也牵动着医护人员的心。致力于为全世界患儿提供优质医疗服务的MORE Health（爱医传递）了解到莹莹的病情，决定为其联系一场中外专家的公益会诊，为莹莹的下一步治疗提供方案。

MORE Health邀请到的中国专家是中山大学肿瘤防治中心主任医师，博士生导师，儿童肿瘤科主任，张翼鷟教授；美国专家是美国国家儿童医院实体肿瘤项目主任Dr. Holly Meany。

MORE Health的国内外医学团队先将莹莹的病历进行了翻译和总结，并上传到受美国HIPAA法案认证的远程会诊平台。中外专家通过平台了解了莹莹的病情，敲定了6月17日为会诊时间。

会诊由MORE Health首席医学官，前加州大学旧金山分校医学教授Dr. Marc Shuman主持，通过MORE Health医学翻译进行。

根据莹莹的病情，中美专家提出了四种可行的方案，分别是化学免疫疗法、放射标记MIBG疗法- 131I-MIBG、免疫疗法、靶向疗法。

化学免疫疗法是化疗和免疫疗法相结合的治疗方法。针对的是高危神经母细胞瘤细胞所表达的特异二十二烷醇糖苷（GD2），所以又叫抗GD2疗法。根据Dr Meany的经验和文献报道，使用该疗法的53名患儿中22名（41.5%）肿瘤缩小或消失，一年生存率最高可达90%。

MIBG是去甲肾上腺素的功能性类似物，能被交感神经元摄取，放射标记MIBG疗法（131I-MIBG）疗法是根据MIBG对神经母细胞瘤的特异性，将放射性的碘送达肿瘤细胞，进行定点的杀伤。

常用于神经母细胞瘤的免疫疗法包括人源化抗GD2单抗(hu14.18K322A)联合化疗和NK细胞治疗、抗原特异性细胞毒性 T 细胞，以及抗GD2-CAR T细胞等等。靶向治疗则以ALK抑制剂克唑替尼为主。

经过反复讨论和权衡风险，专家们推荐最可行的治疗方法是使用化学免疫疗法，具体用药是伊立替康和替莫唑胺联合dinutuximab或 naxitamab，计划2个周期的化学免疫疗法，然后复查评估治疗反应。如果响应良好，继续化学免疫疗法。

此外专家们还讨论了自体干细胞挽救、局部质子治疗的可行性，建议作为上述疗法效果欠佳时的补救措施。

最后，Dr Meany还就近期相关的临床试验做了介绍和推荐，双方专家和MORE Health的医学团队表示将为莹莹继续关注相关的临床研究进展，最大可能的挽救莹莹幼小的生命。

此次会诊是MORE Health儿童专科平台开通后的首个公益会诊案例。儿科平台成立伊始，每服务十个儿童重症患者，MORE Health就将免费为一位儿童提供远程诊疗咨询服务。

根据全球知名医学期刊《柳叶刀》2020年发布的儿童癌症生存报告，预计在未来三十年中，会有超过1300万儿童患上癌症，而其中84.1%都会发生在中低收入国家。在柳叶刀分析的儿童癌症负担中，中国排名高达第二。除此之外，基因遗传或者神经、发育造成的重大疾病都是儿童面临的巨大威胁。而神经母细胞瘤作为一种特殊的恶性肿瘤，大多数发生于儿童和未成年中。

MORE Health当前合作医院包括波士顿儿童医院、费城儿童医院，辛辛那提儿童医院等一系列儿童综合医院，医疗资源可以覆盖孩子从胎儿期到成人可能发生一切问题。