FDA发布肿瘤药物实时审查最终指南

FDA发布肿瘤药物实时审查最终指南

FDA发布了最终指南，解释了有兴趣为其实时肿瘤学审查试点(RTOR)提交生物制剂许可申请(bla)或新药申请(NDAs)的申请人的资格和提交要求。

指南的最终版本声明，合格的申请必须证明比现有治疗方案有显著的益处，不需要咨询委员会会议或新的风险评估和调解策略(REMS)，并且必须包括可以“容易解释”的临床试验终点。2这些终点包括由FDA肿瘤卓越中心(OCE)和审查部门确定的总生存率和缓解率。

FDA在RTOR的最终指南中指出:“在典型的FDA药物审查过程中，有效性和安全性数据与药物申请的其他要素(例如，行政信息、摘要文件、临床研究报告、生产信息和非临床研究报告等)同时提交，以完成申请。”“然而，组装药物申请提交的过程通常需要至少几个月的时间。OCE开发RTOR是为了促进关键疗效和安全性数据的早期提交，以启动FDA对申请的评估，因此单个模块的组件(例如，临床模块的一部分等)可以在不同的时间提交。”

FDA最初于2022年7月22日发布了指南草案，其中指出该计划旨在帮助快速识别可能的癌症治疗方法，这些治疗方法可能有资格获得药物评估和研究中心(CDER)或生物制品评估和研究中心(CBER)的早期审查。

目前的批准并没有改变草案的大部分内容，而是澄清了术语、药物申请资格和提交过程。该草案最初指出，资格是基于“由审查部门和OCE确定的直接研究设计”。在辉瑞公司提出建议澄清OCE认为的直接性之后，指南进行了新的修改，并指出“对FDA来说，包括审查部门和OCE认为直接性的研究设计类型的几个例子是有帮助的。”

目前的指南指出，为了考虑RTOR，提交的材料应证明:“来自充分且控制良好的研究的临床证据表明，与现有疗法相比，该药物可能在临床相关终点显示出实质性的改善;由审查部门和OCE确定的易于解释的临床试验终点(如总生存期、缓解率);提交的任何方面都不可能需要更长的审查时间(例如，要求新的REMS，咨询委员会等)。”

RTOR最初成立于2018年，旨在加快癌症患者的潜在新疗法。指导方针指出，如果申请未被RTOR接受，则可以继续遵循常规提交程序。