被FDA去除的鲁斯费尔肽的临床控制

被FDA去除的鲁斯费尔肽的临床控制

在FDA解除了对该疗法临床研究的全面临床控制后，以鲁斯费尔肽为特征的临床试验可能会恢复给患者服用。

FDA已经取消了对鲁斯费尔肽（原PTG-300）临床研究的完全临床保留，根据开发商的"对手疗法"发布的新闻稿，所有与该剂的剂量可能恢复。

该组织向FDA提供了完整的回复信中概述的必要信息，以消除临床保留，包括患者临床安全报告、更新的调查手册和更新的患者同意表。调查人员还对最新的安全数据库进行了全面审查，并在研究协议中概述了新的安全和停止规则。对手治疗目前正在与调查人员合作，协助临床试验现场恢复给那些重新同意后使用鲁斯费肽参加临床试验的患者补充剂量。

"我们非常高兴，FDA如此迅速地采取行动，解除了对鲁斯费尔肽开发计划的临床控制，使我们能够恢复患者剂量在我们的临床研究，"迪内什帕特尔博士，总裁兼首席执行官的阿提拉普治疗，在一份新闻稿中说。"患者安全仍然是我们的首要任务。我们相信，关于鲁斯费尔肽的安全性和临床风险效益的累积证据支持加速临床发展。我们正在积极准备在2022年第一季度启动多细胞血症的第三阶段注册研究。

"反对者将继续与FDA密切合作，确保患者安全，并修订目前和计划的未来研究与鲁斯费尔肽。我们仍然乐观地认为，鲁斯费尔肽未来有可能分别解决过度红细胞增多和铁超载相关疾病（如多细胞血症脉动和遗传性血色素瘤）中未得到满足的医疗需求。

2021年9月17日，根据一个26周的rasH2转基因小鼠模型的非临床数据，确定了良性和恶性皮下皮肤肿瘤，发布了完整的临床保留。2rasH2信号还导致对包括160多名患者在内的所有临床试验中的4例癌症病例进行了重新检查，并全面审查了安全数据库。审查包括怀疑意外的严重不利影响等因素。值得注意的是，在此过程中没有注意到额外的癌症病例或其他意外的安全信号。

"病人安全是我们绝对的首要任务，"帕特尔解释道。"我们完全致力于与 FDA 密切合作，了解和评估潜在的临床风险，并确定开发鲁斯费尔肽的后续步骤。

Rusfertide 曾于 2021 年 6 月获得突破性治疗指定，以减少多细胞血症 Vera 患者中的红细胞增多症，这些患者不需要进一步治疗白血病血栓细胞增多症。3此外，该指定授予治疗，解决严重或危及生命的条件，并要求初步临床数据，突出在1个或更多临床重要终点的现有疗法有实质性的改善。

这一指定是基于正在进行的第二阶段研究（NCT04767802）对多细胞血症脉流和高血红素患者的鲁斯费肽的有希望的发现。试验数据表明，大多数患者能够消除治疗性细胞切除术，并将目标血细胞水平保持在45%以下。此外，该疗法有助于修复缺铁和改善疾病症状。