出国看病资讯FDA授予BEA-17治疗胶质母细胞瘤的孤儿药称号

出国看病资讯FDA授予BEA-17治疗胶质母细胞瘤的孤儿药称号

FDA授予BEA-17孤儿药称号，这是一种研究中的小分子降解剂，可能有益于患有常见和侵袭性脑肿瘤的患者。——出国看病

BEA-17是LSD1和coREST的一类小分子靶向降解剂，已被FDA指定为治疗胶质母细胞瘤的孤儿药，根据Beactica therapeutics的新闻稿——出国看病

正在研究的小分子降解剂BEA-17同时靶向LSD1及其伙伴蛋白coREST，这可能会提高免疫调节疗法(如检查点抑制剂)在胶质母细胞瘤中的疗效。——出国看病

正在研究的小分子降解剂BEA-17同时靶向LSD1及其伙伴蛋白coREST，这可能会提高免疫调节疗法(如检查点抑制剂)在胶质母细胞瘤中的疗效。——出国看病

研究人员此前报道了BEA-17在几种癌症类型中的临床前体内活性，包括最先进的胶质母细胞瘤模型。此外，涉及该药物的药代动力学研究表明，该药物具有良好的口服有效性和血脑屏障穿透性。研究人员尚未确定这种药物对人类的有效性或安全性。——出国看病

Beactica Therapeutics联合创始人兼首席执行官Per Källblad博士在新闻稿中表示:“FDA决定授予BEA-17孤儿药地位，标志着该计划的一个重要里程碑，并强调了治疗这些毁灭性脑肿瘤的新型疗法的巨大需求。”该指定将促进我们开发这种药物，我们相信它有潜力成为受胶质母细胞瘤影响的患者急需的治疗选择。” ——出国看病

LSD1调节多个靶基因的表达，并作为稳定转录复合物的支撑蛋白有证据表明，抑制LSD1功能可能会抑制癌症生长并促进抗肿瘤免疫，因为LSD1在癌症中经常过表达，从而促进肿瘤生长。——出国看病

与临床使用的其他催化LSD1抑制剂不同，BEA-17的支架抑制剂被设计为通过降解LSD1及其伙伴蛋白coREST来发挥其疗效。使用BEA-17，研究人员的目标是增强免疫调节疗法的疗效，如检查点抑制剂和辐射治疗包括胶质母细胞瘤在内的癌症。——出国看病

随着孤儿药的指定，BEA-117的制造商获得了联邦拨款的资格，合格临床试验的税收抵免，处方药用户费用豁免，以及FDA批准代理后7年的市场排他期。——出国看病

BEA-17的制造商此前于206月获得了瑞典机构的资助，用于开发用于治疗胶质母细胞瘤的药物。该药物的研究项目获得了2.8瑞典克朗的资助，大约相当于30万美元。——出国看病

“我们很高兴这个重要的项目继续得到认可，”Källblad在谈到这笔赠款时说。“很明显，BEA-17本身是一种很有前途的化合物，但联合治疗可能会产生协同作用，以最大限度地提高胶质母细胞瘤的临床结果。” ——出国看病