美国看病资讯FDA授予PRGN-3006UltraCAR-T在R/R急性髓系白血病中的快速通道指定

美国看病资讯FDA授予PRGN-3006UltraCAR-T在R/R急性髓系白血病中的快速通道指定

根据1期试验的结果，FDA已授予PRGN-3006UltraCAR-Tin复发/难治性急性髓系白血病的快速通道指定。——美国看病

根据Precigen的新闻稿，FDA已授予PRGN-3006UltraCAR-T用于复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者的快速通道指定。——美国看病

PRGN-3006是Precigen非病毒睡美人的一部分，该系统同时表达靶向CD33的CAR。UltraCAR-T平台旨在克服当前CAR-T疗法的局限性。——美国看病

"我们很高兴获得FDA的快速通道指定，这有助于开发和加快解决严重疾病和高度未满足的医疗需求的药物的审查过程，"Precigen总裁兼首席执行官HelenSabzevari博士在新闻稿中说。——美国看病

快速通道指定基于1期试验（NCT03927261）的结果，该试验评估了PRGN-3006在复发/难治性AML和骨髓增生异常综合征患者中的使用。该研究的结果在2021年美国血液学会年会期间公布，其中包括15名复发/难治性AML患者和6名淋巴细胞耗竭患者。——美国看病

该试验中的患者接受了大量预处理，非淋巴细胞破损组的中位线为4线，淋巴细胞耗竭组为3线。在非淋巴细胞耗竭和淋巴破竭队列中，分别有33%和55%的患者在既往同种异体造血干细胞移植（同种异体HSCT）后进展。在两组中，所有患者均接受1次PRGN-3006单次输注。——美国看病

在单次输注PRGN-3006后，在治疗后在血液中观察到UltraCAR-T细胞超过7个月。

非淋巴细胞耗竭队列中的3名患者病情稳定超过3个月，其中1名患者在7个月以上达到持久的稳定疾病，同时外周原始细胞水平降低。——美国看病

在淋巴细胞耗竭队列中，在外周血和骨髓输注后3个月观察到UltraCAR-T细胞。此外，在第14天和第21天注意到峰值espansion，并且扩大了10倍以上。患者的客观缓解率（ORR）为50%。在剂量水平1时，接受8.7x106PRGN-3006的患者的ORR为33%，剂量水平为28x106时为67%。此外，在PRGN-3006治疗期间接受同种异体HSCT的1名患者的持续生存期超过1年。——美国看病

研究人员报告说，在任何剂量水平上都没有剂量限制毒性，也没有神经毒性。总体而言，70%的患者有1级或2级治疗紧急不良反应。Onr患者报告3级细胞因子释放综合征（CRS）在治疗后24小时内消退。其他患者也经历了1级和2级CRS，但不需要任何干预。

2020年6月，PRGN-3006获得复发/难治性AML患者的孤儿药称号。——美国看病