美国FDA撤销对Panobinostat治疗多发性骨髓瘤的批准

美国FDA撤销对Panobinostat治疗多发性骨髓瘤的批准

Panobinostat于2015年2月获得FDA加速批准，用于治疗多发性骨髓瘤患者，目前已在美国撤回适应症。

出国看病资讯，FDA加速批准帕比inostat (Farydak)联合硼替佐米(Velcade)和地塞米松治疗多发性骨髓瘤，这些患者之前至少接受过两种治疗方案，包括硼替佐米和一种免疫调节剂。开发者Secura Bio在新闻稿中表示。

该批准是基于PANORAMA1 III期研究(NCT01023308)的无进展生存(PFS)数据。虽然研究结果与FDA法规一致，但仍需要充分和受控的临床研究来证实该方案的临床效益。Secura Bio在与FDA讨论后得出结论，它不可能完成必要的审批后临床研究，而这是审批后加速过程的一部分。由于这些试验是必需的，帕比司他的临床效益在加速审批过程的必要限制下尚未得到证实。

鉴于撤回的提交，将在即将召开的肿瘤药物咨询委员会会议上围绕panobinostat进行讨论。FDA预计将发布联邦公告，详细说明撤回的消息。

来自PANORAMA1试验的数据显示，panobinostat方案的中位无进展生存期为11.99个月，而安慰剂组为8.08个月。此外，研究发表时未成熟的总生存期(OS)数据表明，帕比司他组患者的中位生存期为33.64个月，而安慰剂组为30.39个月。