Luspatercept在ESA-Naïve低风险MDS患者中的输血独立性

Luspatercept在ESA-Naïve低风险MDS患者中的输血独立性

根据一项回顾性队列研究的结果，几乎所有接受促红细胞生成素(ESAs)和输血依赖(TD)治疗的低风险骨髓增生异常综合征(MDS)患者在接受luspatercept-aamt (Reblozyl)治疗后都实现了输血独立性(TI)。

总体而言，80.0% (n = 8/10)具有可用数据的ESA-naïve患者达到了医生报告的改良血液学反应-红细胞(mHI-E)状态，20.0% (n = 2/10)没有达到。在基线时为TD的患者中，96.9% (n = 31/32)达到TI至少8周，93.8% (n = 30/32)达到TI 12周或更长时间。研究人员强调，1例(3.0%)患者在开始研究治疗前是非输血依赖(NTD)， NTD至少持续了12周。

这项回顾性、观察性队列研究的研究人员评估了美国临床实践中使用luspaterceept治疗低风险MDS患者的结果。来自红衣主教健康肿瘤学提供者扩展网络的24名参与医生从2022年5月至2022年7月的医疗记录中提取了符合条件的患者的数据。

研究人员对先前未接受过esa治疗的患者进行了亚组分析，并根据最低输血次数定义了基线输血负担(TB)。NTD患者既往输血次数为0次，低结核病患者为1至3次，中度结核病患者为4至5次，高结核病患者为6次或更多。

在2015年1月1日或之后，18岁及以上诊断为低风险MDS、低风险MDS合并环状铁母细胞(RS)、MDS或骨髓增生性肿瘤合并RS和血小板增多的患者被纳入研究。其他入选标准包括在开始使用luspatercept治疗前接受抽诊医师或同一执业医师至少1年的治疗。那些之前在临床试验中接受过luspatercept的患者，在开始luspatercept之前在临床试验中接受过MDS治疗的患者，或者之前接受过luspatercept治疗β-地中海贫血的患者均未纳入研究。

该研究共包括33名接受了naïve ESAs的患者。基线时的平均年龄为68.8岁(标准差[SD]， 8.3)，开始使用luspatercept治疗时的平均年龄为70.1岁(SD, 8.2)。大多数研究人群为男性(51.5%)，白人(78.8%)，非西班牙裔/拉丁裔(87.9%)，来自美国南部(84.9%)，并且患有低结核病(81.8%)。此外，大多数患者在收集数据时还活着(97.0%)，并且有医疗保险(60.6%)。中位随访时间为4.1个月(范围2.1-13.4)。

总体而言，90.9%的患者在接受luspatercept治疗前接受过1种或1种以上的既往治疗，9.1%的患者接受该药物作为一线治疗。调查人员报告，93.9%的人群仍在接受研究治疗。2例患者(6.1%)在随访期间停止治疗，其中1例由于血液学改善不足，另1例由于血红蛋白正常化。根据研究人员的说法，数据不够成熟，无法估计研究治疗的中位持续时间，因为93.9%的患者没有停止治疗或在随访期间被删除。

研究人员强调，69.7%的患者没有减少剂量。此外，93.9%的患者没有剂量升高，97.0%的患者没有剂量保持或中断。

这些数据支持了COMMANDS 3期试验(NCT03682536)的中期结果，该试验帮助FDA批准了luspatercept用于一线低风险MDS合并贫血患者。

这些数据作为2023年血液肿瘤学会(SOHO)年会上的海报部分发布。