FDA授予罕见儿科疾病指定为177卢-奥姆布尔塔马布-Dtpa为美杜洛母细胞瘤

  • 2021-10-12 15:17:04

FDA授予罕见儿科疾病指定为177卢-奥姆布尔塔马布-Dtpa为美杜洛母细胞瘤


患有髓母细胞瘤的儿科患者可能受益于177Lu-omburtamab-DTPA,该病被FDA授予了罕见的儿科疾病指定。

177Lu-omburtamab-DTPA被FDA授予一种罕见的小儿疾病指定(RPDD)为甲基母细胞瘤患者,根据开发商Y-mAbs治疗公司的新闻稿。


单克隆B7-H3抗体已被放射性标签与叶酸-177目前正在调查作为多中心阶段1+2研究(NCT04167618)的一部分,在儿科患者复发或难治性髓母细胞瘤,以及在多中心阶段1研究(NCT04315246)在成人患者与B7-H3+阳性中枢神经系统肿瘤或瘦素转移.调查人员指出,这两种迹象都可能帮助解决两个患者群体中未得到满足的需求。


"RPDD使我们有资格获得优先审查凭证("PRV"),在可能批准这种罕见的小儿癌症的生物制剂许可证申请后。在我们正在开发的领先化合物中,有四种现在有RPDD,而177卢-奥姆布尔塔马布-DTPA的这一指定进一步增加了我们最终获得多个PRV的机会,"Y-mAbs治疗的创始人、董事长兼总裁ThomasGad在一份新闻稿中说。


儿科研究估计有40名患者,在第1部分使用了3+3的连续组设计,这是一个剂量升级阶段。患者被给予剂量测量剂量,随后最多2个5周的治疗周期与腹腔内瘤。在研究的第2部分,包括在队列扩张的患者接受最多5个5周的周期和内周静脉胸腔瘤根据建议剂量从第1部分。治疗结束将发生在上一个周期的5周内,其中患者将进入随访期。患者将在最后一剂治疗后接受长达2年的随访。


此外,成人研究估计有63名患者。在研究的剂量升级部分,使用了3+3的连续组设计,其中患者以剂量量进行治疗,然后最多5个5周的治疗周期。在组扩张部分,患者从第1部分开始服用推荐剂量,直到经历瘦素转移进展、不可接受的毒性或最多5个周期。值得注意的是,周期数是根据最终周期确定的,之后患者进入随访期。患者在第一次剂量后1年和第2部分第一次剂量后2年被跟踪长达1年。


Omburtamab被独家授权给纪念斯隆·凯特林癌症中心,导致该机构在治疗中拥有机构财务利益的许可安排。


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