脑肿瘤靶向治疗药物带来新曙光

脑肿瘤靶向治疗药物带来新曙光

一种新药（lisavanbulin）可能成为有史以来第一个靶向治疗脑肿瘤的药物，I 期试验的早期结果显示该药物可能对某些晚期脑肿瘤患者有效。

首批20 名高度侵袭性脑肿瘤——胶质母细胞瘤患者在接受治疗后，其中2名患者对肿瘤靶向药物lisavanbulin产生应答。

靶向治疗通过干扰参与肿瘤生长、进展和扩散的蛋白质或基因的某些特定变化来阻止肿瘤生长和扩散。靶向治疗需要大量的研究工作来确定靶标并设计针对性药物，而且在脑肿瘤治疗中，研发可以穿透血脑屏障的药物还面临额外的挑战，故而此前还没有针对脑肿瘤的靶向治疗方法（也称为个性化治疗方法）

然而，皇家马斯登医院和英国癌症研究院的研究人员发现，lisavanbulin 对一种名为 EB1（微管末端结合蛋白1）的蛋白质高表达患者特别有效。

在美国临床肿瘤学会会议上公布的 I 期试验结果显示，参加 I 期试验的 3 名 EB1 阳性患者中有 2 名对该药物有持久反应，其中一名患者的肿瘤缩小了超过 80%。

早期的试验结果表明，在一些患有侵袭性脑肿瘤的 EB1 阳性患者中，lisavanbulin 可以减缓肿瘤生长甚至缩小肿瘤，这些患者原先几乎没有其它治疗选择。该结果与先前早期小鼠试验一致，试验结果表明lisavanbulin可以穿过血脑屏障以靶向瞄准癌细胞，并且可通过 EB1 阳性表达预测对该药物的反应。

靶向治疗脑肿瘤药物lisavanbulin对EBI患者有效

在英国，每年约有 5,000 人被诊断出患有胶质母细胞瘤，其中约 5% 为 EB1 阳性。

研究人员认为 lisavanbulin 对EB1阳性患者有效，是因为 EB1 影响微管功能，而微管是癌细胞分裂所必须的。由于lisavanbulin作用于微管，理论上在EB1阳性患者中可以干扰癌细胞分裂过程，从而导致癌细胞死亡。

在此结果基础上，在多个国家展开了一项对晚期胶质母细胞瘤EB1 阳性患者的II期研究。 皇家马斯登医院为这项试验的领导者，英国、瑞士和德国多中心目前正在招募患者。

“这项鼓舞人心的早期研究表明， EB1 阳性的晚期脑肿瘤患者可以使用lisavanbulin进行治疗，这是一种阻断癌细胞生长的靶向药物。”

                                                                                                                                ——Juanita Lopez 博士，皇家马斯登医院的肿瘤内科主任医师

该试验由开发lisavanbulin的巴赛利亚药业（Basilea Pharmaceutica International Ltd） 资助，该研究得到了皇家马斯登 NIHR 生物医学研究中心和英国癌症研究院 (ICR) 的支持。

来自布莱顿的 37 岁的保罗·尼科尔森 (Paul Nicholson) 于 2017 年被诊断出患有胶质母细胞瘤，并于 2018 年在皇家马斯登参加了 巴赛利亚试验。三年后，治疗仍然有效，保罗的肿瘤已经缩小了 80% 以上。他说：

“在确诊之前的几个月，我一直有头痛、癫痫发作和视力改变的症状，我的朋友们还注意到我的性格发生了变化，我变得更加活泼了，后来我在家昏倒被送进了急诊室。扫描显示我头部有一个拳头大小的肿瘤，手术后两周确诊为癌症。得知我的生命只剩一年多一点，我和妻子感到非常沮丧，因为我们的儿子泰迪才刚刚出生六个月。”

“然后我接受了放疗和化疗，但是并没有起作用， 所以加入这项试验让我燃起了新的希望。在最初筛查时，医生告诉我有5%的可能该药物会起作用，庆幸的是后来我的扫描结果看起来不错，这也是个奇迹”

“在我确诊后的几年里，我连车都开不了，但去年我重新拿回了驾照，这真是太棒了。我买了一辆露营车，虽然还不能把它开到国外，但最近我们开车带泰迪去了乐高乐园和科茨沃尔德。我很幸运还活着，我想尽可能多地与家人留下共同回忆。”

下图：保罗尼科尔森和他的家人

研究负责人、皇家马斯登医院的肿瘤科主任医师、英国癌症研究院的临床研究员 Juanita Lopez 博士说：

“我们正处于精准医疗的新时代，癌细胞中的标记物为揭示如何靶向治疗个人疾病提供了重要线索。”

“我们相信，我们的研究发现是开发史上第一个脑肿瘤靶向疗法的关键一步，这为一些侵袭性胶质母细胞瘤患者带来希望。脑肿瘤患者目前的存活率非常低，并且治疗选择极其有限，因此这可能是我们对抗这种疾病有限的武器库中一个非常受欢迎的新成员。”

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