出国看病资讯托沃拉非尼在复发性/进展性小儿胶质瘤中产生“令人鼓舞”的反应

出国看病资讯托沃拉非尼在复发性/进展性小儿胶质瘤中产生“令人鼓舞”的反应

来自 2 期 FIREFLY-1 试验的数据表明，托沃拉非尼在预治疗的复发或进展性小儿低级别胶质瘤患者中产生了反应。——出国看病

根据2期FIREFLY-1试验（NCT04775485）的顶线结果新闻稿，托沃拉非尼（DAY101）单药治疗在接受预治疗的复发或进行性小儿低级别胶质瘤（pLGG）患者中产生了令人鼓舞的反应。——出国看病

在通过盲法独立中心评价评估的69项神经肿瘤学（RANO）可评估患者的反应评估中，托沃拉非尼的总缓解率（ORR）为64%，临床获益率（CBR）为91%。在观察到的缓解中，4%（n = 3）的患者确认完全缓解，59%（n = 41）的患者部分缓解，28%（n = 19）疾病稳定。在观察到的部分反应中，31个得到证实，10个未经证实。——出国看病

“我们在FIREFLY-1研究中观察到的反应每周单一疗法托沃拉非尼治疗患有复发性或进行性低级别胶质瘤的儿童非常令人鼓舞，”DayOne联合创始人兼首席医疗官Samuel Blackman博士在新闻稿中说。——出国看病

FIREFLY-1试验的研究人员正在评估托沃拉非尼作为每周一次的单药治疗，用于6个月至25岁的复发性或进行性pLGG患者。患者接受100mg托沃拉非尼作为速释片剂或25mg / mL药物作为粉末进行复溶。——出国看病

FIREFLY-1试验的主要终点是ORR。关键的次要终点包括药代动力学、无进展生存期、缓解持续时间、缓解时间、CBR 以及安全性和耐受性。——出国看病

复发性或进行性pLGG且有记录的BRAF改变的患者有资格参加该研究。其他纳入标准包括根据 RANO 或 RECIST v1.1 标准接受至少 1 次全身治疗并有影像学进展的证据和至少 1 个可测量的病变。——出国看病

在RANO可评估的患者中，86%（n = 59）患有BRAF融合改变，无法用任何批准的全身疗法治疗，14%（n = 10）具有BRAF突变。在77例接受治疗的患者中，既往全身治疗的中位线为3（范围，1-9），托沃拉非尼单药治疗的中位持续时间为8.4个月，77%（n = 59）的患者在数据截止时正在接受治疗。此外，60%（n = 46）的患者既往接受过至少1种丝裂原活化蛋白激酶抑制剂。——出国看病

试验研究人员报告说，托沃拉非尼在患者中通常耐受性良好。最常见的治疗相关不良反应包括头发颜色改变（75%），肌酸磷酸激酶增加（64%），贫血（46%），疲劳（42%）和斑丘疹（42%）。

“根据迄今为止从FIREFLY-1试验人群中观察到的托沃拉非尼的有效性和安全性，我们计划在今年上半年提交一项新药申请，其中包括对整个研究人群的额外随访，”DayOne首席执行官Jeremy Bender博士总结道。——出国看病

此前，FDA 于 2021 年 7 月授予托沃拉非尼罕见儿科疾病称号，用于治疗儿童低级别 pLGG。2这一指定得到了FIREFLY-1试验数据的支持。——出国看病