出国看病资讯FDA授予ET140203 T细胞治疗肝母细胞瘤孤儿药称号

出国看病资讯FDA授予ET140203 T细胞治疗肝母细胞瘤孤儿药称号

FDA授予ET140203实验性肝母细胞瘤治疗药物ARTEMIS孤儿药称号，该药物的安全性和潜在疗效正在1/2期ARYA-1和ARYA-2研究中进行评估。——出国看病

Eureka Therapeutics公司的一份新闻稿称，新型t细胞疗法ET140203 (ARTEMIS)已被FDA授予孤儿药称号，用于治疗儿童肝母细胞瘤。——出国看病

ET140203的安全性和有效性正在两个正在招募患者的试验中进行调查:1/2期ARYA-1研究(NCT04502082)——评估该药物在成人患者中的疗效;1/2期ARYA-2研究(NCT04634357)——评估该药物在患有肝母细胞瘤、未明确说明的肝细胞肿瘤(NOS)和肝细胞癌的儿童患者中的疗效。——出国看病

Eureka Therapeutics公司总裁兼首席执行官Cheng Liu博士在新闻发布会上说:“我们很高兴在FDA早期批准ET140203用于治疗[肝母细胞瘤]的快速通道指定和罕见儿科疾病指定之后，获得ET140203的[孤儿药指定]。”“这些命名强调了对更好的儿童肝癌治疗方案的重大医疗需求尚未得到满足。” ——出国看病

ET140203是使用患者收集的T细胞创建的，在被注入患者体内之前，它被改造成表达专有的细胞受体。该疗法还表达一种t细胞受体模拟抗体，靶向肝癌细胞中的甲胎蛋白(AFP)肽/HLA-A2复合体。——出国看病

开放标签的1/2期ARYA-2研究旨在探索ET140203治疗复发/难治性疾病的AFP和hla - a2阳性儿童患者的安全性和初步疗效。这项研究估计有25名参与者。试验的第一部分将评估ET140203的安全性和耐受性，并采用3+3剂量递增设计确定推荐的2期剂量(RP2D)。主要观察指标包括ET140203 t细胞输注后不良反应(AEs)发生率、输注后不良反应的严重程度、输注后剂量限制毒性(dlt)发生率以及基于dlt的RP2D。研究的次要终点包括输液后的有效率和药代动力学特征。——出国看病

年龄在1 - 21岁之间经组织学证实为肝母细胞瘤、肝细胞癌或肝细胞肿瘤NOS的患者有资格参加这项研究。在筛查时和最近的治疗线后，患者的血清甲胎蛋白也被要求超过200 ng/ml。附加的纳入标准包括在最初的标准护理治疗或对治疗无反应后缓解后疾病复发，人类白细胞分子抗原I类等位基因分型，预期寿命超过4个月。Lanksy或Karnofsky功能状态为70或更高，同时还需要足够的器官功能。——出国看病

如果患者在白血病去除和条件性化疗后2周内接受了细胞毒性化疗、放疗、全身皮质类固醇、其他抗癌疗法或任何其他免疫抑制剂，则排除在研究之外。其他排除标准包括患有活动性自身免疫性疾病，需要全身免疫抑制治疗;门静脉、肝静脉或腔静脉循环受损;器官移植史;肝母细胞瘤、肝细胞肿瘤NOS或肝细胞癌累及肝体积超过50%。——出国看病

除了ARYA-1和ARYA-2, ARYA-3研究(NCT04864054)目前也在招募参与者，以探索在Glypican 3阳性的成人肝细胞癌患者中ECT204 T细胞的安全性并确定其RP2D。——出国看病