阿西米尼布批准FDA加速批准Ph+慢性骨髓性白血病在2个迹象

阿西米尼布批准FDA加速批准Ph+慢性骨髓性白血病在2个迹象

FDA批准阿西米尼布治疗费城染色体阳性慢性骨髓性白血病患者2个适应症。

出国看病根据诺华的一份新闻稿，FDA批准阿西米尼布（Scemblix）加速批准治疗费城染色体（Ph）+慢性骨髓性白血病（CML）患者，这些患者以前曾接受过2种或更多酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的治疗：此外，对T315I突变慢性期CML患者的药物给予了充分批准。

批准基于第三阶段ASCEMBL试验（NCT03106779）的结果，出国看病结果显示，在阿斯西米尼布手臂的24周25.5%的主要分子反应（MMR），而在博苏替尼手臂为13.2%。调整基线主要细胞遗传反应状态后，手臂间MMR率差异为12.2%。

"20年前TKIs的引入彻底改变了CML的治疗;然而，仍有许多患者对至少2种可用的治疗没有充分反应，而且经常经历具有挑战性的（不良）影响，这给患者的日常生活增加了负担，"白血病和淋巴瘤协会的首席科学官李·格林伯格在一份出国看病新闻稿中说。"Scemblix的批准可能会通过解决CML护理方面的缺口为患者带来希望。

试验共登记了233名患者，他们每天在40毫克时随机2：1到阿西米尼布（n=157），或在500毫克时每天随机服用一次。后续的中位数为14.9个月。

此外，与博苏替尼（25%）相比，因不良反应（AEs）而停止治疗的患者比例明显较低，为异西米尼（7%）。接受阿西米尼布的患者常见的AES包括上呼吸道感染和肌肉骨骼疼痛、血小板和中性粒细胞计数减少、血红蛋白减少、甘油三酯增加以及肌酸激酶和阿兰氨酸氨基转移酶。