白血病突破! 过敏性急性淋巴母细胞白血病药物,终获FDA批准！

白血病突破! 过敏性急性淋巴母细胞白血病药物,终获FDA批准！

近日，FDA终于传来了好消息。2021年6月30日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Rylaze(菊欧文氏菌(重组)天冬酰胺酶)用于治疗对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏的急性淋巴细胞白血病 (ALL) 或淋巴母细胞淋巴瘤(LBL)的多药化疗方案。该药物适用于1个月及以上的儿童和成人患者。

（图片来自网路）

20%的急性淋巴细胞白血病(ALL)患者对其化疗方案中一重要成分（大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶）过敏，从而无法进行有效治疗，耽误病情。

Rylaze的获批，为患有此类白血病的儿童和成人患者提供了一个有效替代治疗方案。

美国FDA肿瘤中心儿科肿瘤学副主任GregoryReaman表示：“当一种危及生命但又明明是可治愈的癌症，由于药品供应问题而使患者无法获得治疗的时候，无论是患者、家属还是医护人员都会感到极为不安。如今，这批药物的批准，可能会成为治疗患有这种类型白血病的儿童和成人的潜在关键药物，临床治疗上需要该类患者身体可以耐受的治疗替代品，”

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近日对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏或没有反应的102例患者进行了研究，结果显示，推荐剂量的Rylaze为94%的患者提供了目标水平的天冬酰胺酶活性。

Rylaze相关的最常见的不良反应包括过敏反应、胰腺毒性、血栓、出血和肝毒性。来自儿童肿瘤学组对8,000多名患者回顾性分析的最新数据发现，无论这些患者是高风险还是标准风险的早期缓慢响应者，因相关毒性而未接受完整天冬酰胺酶治疗的患者的生存结果显著降低。

急性淋巴细胞白血病(ALL)

急性淋巴细胞白血病(Acute lymphoblastic leukemia,ALL)是一种快速生长的白血病。发病原因在于骨髓生产了太多极不成熟的淋巴细胞。这些ALL细胞在骨髓中聚集，破坏和替代了正常造血细胞，还经血液流到并聚集在肝脏、淋巴结、脑等身体的任何部位，导致贫血、肝脏和肾脏衰竭以及其他器官损害。

美国每年约有5700名ALL患者，其中约一半是儿童。尽管ALL是儿童中最常见的癌症之一，但由于最近治疗的进步，它也是儿童恶性肿瘤中最可治愈的肿瘤之一。

成人也可能患有ALL，每10例确诊的ALL患者中就有4例是成年人。据美国癌症协会估计，在2021年将有大约5700例新的ALL病例被确诊。其中会有约20%的患者对大肠杆菌产生的天冬酰胺酶过敏。

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淋巴母细胞淋巴瘤(LBL)

淋巴母细胞淋巴瘤(LBL)是一种罕见的、快速生长的、具有很强转移性的非霍奇金淋巴瘤亚型，也称为高级别淋巴瘤，常见于青少年和青年成人。这种疾病的生长非常迅速，并可以在早期扩散到身体的不同部位。

过敏性急性淋巴细胞白血病和淋巴细胞淋巴瘤是两种生长极快，并具有很强转移性的肿瘤疾患。但治疗这两种疾病的药物相对匮乏。美国FDA表示，自2016年以来，对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶产品过敏的患者的治疗药物在全球范围内一直处于短缺状态。

此次Rylaze的美国FDA获批，为患有此类白血病的儿童和成人患者提供了一个新的化疗选择，该药的获批具有里程碑式的意义。