出国看病资讯FDA授予GNS561用于二线胆管癌的孤儿药称号

出国看病资讯FDA授予GNS561用于二线胆管癌的孤儿药称号

在完成了一项1/2a期临床试验后，FDA授予了二线药物GNS561孤儿药称号，该试验评估了新型PPT1抑制剂在肝癌和胆管癌中的疗效。——出国看病

根据GENFIT的一份新闻稿，棕榈酰蛋白硫酯酶- 1 (PPT1)抑制剂GNS561 (ezurpimtrostrat)已获得FDA的孤儿药指定，作为胆管癌的一线治疗药物。——出国看病

该药物在肝细胞癌(HCC)和肝内胆管癌患者中作为多标签、多中心、无对照、重复剂量1/2a期试验(NCT03316222)的一部分进行评估。第二阶段试验预计将于今年晚些时候开始，2023年第一季度将进行首次患者就诊。——出国看病

“胆管癌是一种罕见的癌症，死亡率很高。患者的治疗选择有限，特别是在一线治疗后。这就是为什么我们迫切需要新的治疗方法，也是GNS561被FDA授予孤儿药称号的原因之一，”约翰·霍普金斯医学院肿瘤学副教授Mark Yarchoan医学博士在新闻发布会上说。“对于胆管癌二线治疗的新选择有一条真正的前进道路，而GNS561代表了一个强有力的二线治疗候选药物和患者的希望。” ——出国看病

GNS561是一种PPT1抑制剂，通过进入细胞溶酶体并与靶点结合，阻止晚期自噬，从而导致细胞死亡。在本试验之前，GNS561已经完成了临床前研究和1b期试验，为靶向胆管癌提供了理论基础。——出国看病

这项多中心、开放标签的研究招募了50名患者接受不断增加的GNS561剂量，直到出现不可接受的毒性或疾病进展，或撤回同意书。该研究的目的是通过3+3剂量递增设计确定安全性和建议的2期治疗剂量。剂量限制毒性(DLT)观察期为28 d。病人被指示在每天早晚饭后同一时间服用指定剂量的药物。主要终点为DLT，通过剂量水平测定不良反应。——出国看病

患者必须是经组织学证实的、局部晚期或转移性胆管癌或HCC，且不适合根治性治疗。患者还需要有12周或更长的预期寿命，ECOG表现状态为0或1。在第一次注射前，充分的血液学、肾功能和肝功能是其他纳入标准之一。根据研究人员的判断，肝癌患者的肝肿瘤负担需在50%或以下。——出国看病

如果患者出现2级或更高的残留毒性，或在GNS561第一剂前4周或更短时间内接受了大手术、开放活检或外伤，则排除在研究之外。其他排除标准包括已知的未治疗或有症状的脑转移，临床显著的腹水或穿刺，以及近期出血的已知食管静脉曲张。任何脑病史也是排除的理由。——出国看病