FDA授予LP-284孤儿药资格，用于治疗高级别B细胞淋巴瘤

FDA授予LP-284孤儿药资格，用于治疗高级别B细胞淋巴瘤

新型小分子药物LP-284已获得FDA的孤儿药认定，用于治疗携带MYC和BCL2重排的高级别B细胞淋巴瘤患者。Lantern Pharma总裁兼首席执行官Panna Sharma在新闻稿中表示：“获得孤儿药称号是我们最新候选药物LP-284的一个重要里程碑，并进一步验证了我们数据驱动的肿瘤药物发现和开发方法。

研究人员此前在 2023 年血液肿瘤学会 （SOHO） 年会上展示了 LP-284 单独或与利妥昔单抗 （Rituxan） 联合给药时的潜在临床活性的数据。 该研究的结果支持了LP-284能够产生致命的DNA双链断裂的结论，此外，在具有同源重组缺陷阳性B细胞非霍奇金淋巴瘤的异源移植小鼠模型中表现出强大的抗肿瘤活性。

“鉴于大多数患者（高级别B细胞淋巴瘤）的复发率升高和预后不良，这些发现具有重要意义，”Sharma说。

研究人员已启动一项首次人体 1 期试验 （NCT06132503），该试验将评估 LP-284 对 B 细胞非霍奇金淋巴瘤患者的治疗，包括高级别 B 细胞淋巴瘤和套细胞淋巴瘤 （MCL） 患者。该研究的 1a 期剂量递增部分将确定 LP-284 的最大耐受剂量，1b 期剂量扩展部分将评估该药物的初步临床活性。

该试验的主要终点包括安全性和耐受性、最大耐受剂量和 1a 期推荐的 2 期剂量以及 1b 期临床活性的初步估计。次要终点包括药代动力学、客观缓解率、缓解持续时间、无进展生存期和总生存期。

根据 2016 年世界卫生组织标准，经组织学证实患有 B 细胞非霍奇金淋巴瘤且筛选时 ECOG 体能状态为 0 至 2 的 18 岁及以上患者能够参加该研究。其他资格标准包括如果被诊断患有淋巴瘤，则至少具有 1 个生物维度可测量的疾病部位、足够的器官功能以及任何先前治疗的急性毒性已解决。

那些疑似中枢神经系统 （CNS） 淋巴瘤或脑膜受累或中枢神经系统转移或除非霍奇金淋巴瘤或实体瘤以外的其他并发恶性肿瘤的人无法参加该研究。如果患者心血管功能持续不稳定，也不适合入组;需要抗生素、抗真菌药物治疗或在开始研究治疗后 1 周内接受抗病毒治疗的感染;既往同种异体造血干细胞移植;或在开始研究治疗后 4 周内进行放疗。在开始使用 LP-284 治疗后 1 个月内进行乙型肝炎和/或丙型肝炎血清学检查或接受活疫苗也是排除试验的理由。

FDA 此前于 2023 年 1 月授予 LP-284 孤儿药资格，用于治疗 MCL 患者。