出国看病资讯FDA批准ERAS-801治疗恶性胶质瘤/胶质母细胞瘤

出国看病资讯FDA批准ERAS-801治疗恶性胶质瘤/胶质母细胞瘤

根据Erasca.1的新闻稿，口服生物可用的小分子EGFR抑制剂ERAS-801已获得FDA孤儿药指定，用于治疗恶性胶质瘤，包括胶质母细胞瘤——出国看病

到目前为止，根据临床前动物模型，这种高效、选择性、可逆的药物已显示出有希望穿透中枢神经系统(CNS)。研究人员认为，单药ERAS-801在1期thunderbolt -1研究(NCT05222802)中的初步结果将在2023年下半年公布。——出国看病

“(胶质母细胞瘤)是一种侵袭性恶性肿瘤，在美国和欧洲每年约有37,000名患者。“目前，批准的EGFR抑制剂治疗[胶质母细胞瘤]的中枢神经系统渗透不足，活性[胶质母细胞瘤]特异性EGFR扩增，突变和其他分子改变很小，这导致复发率高，5年生存率低于10%，”Erasca董事长，首席执行官兼联合创始人Jonathan E. Lim医学博士在新闻发布会上说。“接受ODD既认识到创新对[胶质母细胞瘤]患者的重要性，也认识到ERAS-801的治疗潜力，为这些预后不良的患者提供了一种靶向治疗选择。”——出国看病

在动物模型中，ERAS-801的脑-血浆分配系数Kp为3.7，未结合分配系数Kp为1.2。研究人员报告说，这比fda批准的EGFR抑制剂高4倍，这意味着血浆中的所有游离药物都有可能穿过血脑屏障。——出国看病

此外，在egfr突变和/或扩增模型中，93% (n = 13/14)的患者观察到生存获益。与其他fda批准的EGFR抑制剂(如奥西替尼(Tagrisso)，拉帕替尼(Tykerb)和厄洛替尼(特罗凯))相比，ERAS-801的生存率和脑外显着更高。——出国看病

THUNDERBBOLT-1试验正在评估ERAS-801在复发性胶质母细胞瘤患者群体中的应用，目的是确定该药物的安全性和耐受性、最大耐受剂量、抗肿瘤活性和药代动力学特征。该试验估计有90名患者入组，他们将以顺序递增剂量接受ERAS-801治疗，直到进展、不可接受的毒性或在剂量递增部分撤回同意。此外，在研究的剂量扩大部分，复发性egfr改变疾病的患者将接受推荐剂量的ERAS-801。——出国看病

试验的主要终点包括确定剂量限制性毒性、最大耐受剂量、推荐剂量和不良反应。研究者引用了几个次要终点，如客观反应率、反应持续时间和反应时间。——出国看病

FDA于2021年12月批准了该药物的研究新药(IND)申请，随后于2023年5月授予ERAS-801快速通道指定——出国看病

“我们对ERAS-801项目的进展速度感到高兴。提前一个季度提交IND，并获得FDA的批准，使我们能够更快地开始帮助患者，”Lim在快速通道指定时表示。——出国看病