FDA授予再生医学高级治疗和C-CAR039快速通道指定用于复发/难治性DLBCL

FDA授予再生医学高级治疗和C-CAR039快速通道指定用于复发/难治性DLBCL

双特异性抗CD19/CD20CART细胞疗法C-CAR039获得了FDA的再生医学高级治疗指定和快速通道指定，用于治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者。

FDA授予再生医学高级疗法称号和快速通道指定双特异性抗CD19/CD20CART细胞疗法C-CAR039，用于治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者，根据该疗法的开发商CellularBiomedicineGroupInc.（CBMG）的新闻稿。

在一项由研究者发起的试验中，利用C-CAR039在中国多个地点使用C-CAR039治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者，观察到了良好的疗效和安全性数据。该研究的数据强调，在C-CAR039治疗后，报告的总体反应率（ORR）为92.6%，完全缓解率（CRR）为85.2%。该患者群体的中位反应时间为1.0个月，74.1%的患者在中位随访7个月时仍处于完全缓解状态。估计的6个月无进展生存期（PFS）率为83.2%（95%CI，69.1%-100.0%）。
 
 

"这对细胞生物医学集团（CBMG）来说是个好消息，FDA已授予C-CAR039再生医学先进疗法和快速通道指定，基于其提高R/RDLBCL客观和完整反应率的潜力，"CBMG董事长兼首席执行官Tony（Bizuo）Liu在新闻稿中表示。"基于我们在中国的临床试验的临床数据继续支持C-CAR039是该适应症患者的最佳CART资产的假设。我们正在努力尽快在美国启动C-CAR039的1b/2试验。我们将与FDA密切合作，寻求将药物交付给美国和欧盟患者的最佳途径。

截至2021年4月20日，共有34名患者接受了C-CAR039细胞治疗，其中28例具有可评估的安全性，27例具有可评估的疗效。接受治疗的患者的中位年龄为55.5岁，患者之前接受过3次治疗的中位年龄。大多数患者患有安娜堡III期/IV期疾病（75%）。共有17.9%的患者接受了桥接治疗。

在安全性方面，在96%的患者中观察到细胞因子释放综合征（CRS），大多数CRS病例为1级或2级（92%）;一名患者患有3级CRS。两名患者经历了1级免疫效应细胞相关的神经毒性综合征，研究中没有2级或更高的神经系统毒性报告。

此前，C-CAR039孤儿产品开发办公室授予C-CAR039孤儿药称号，用于治疗滤泡性淋巴瘤患者。

开发细胞免疫疗法的生物制药公司CBMG计划在更长的后续试验中研究C-CAR039。