出国看病资讯莫美洛替尼的NDA提交给FDA进行骨髓纤维化

出国看病资讯莫美洛替尼的NDA提交给FDA进行骨髓纤维化

FDA已经收到了莫美洛替尼治疗骨髓纤维化患者的新药申请。

根据Sierra Oncology，Inc.的说法，ACVR1 / ALK2，JAK1和JAK2抑制剂momelutinib的新药申请（NDA）已提交给FDA，该药物正在开发中用于治疗骨髓纤维化患者。——出国看病

提交NDA的基础来自几项检查该患者群体中莫美洛替尼的2期和3期研究的结果，包括最近完成的MOMENTUM研究（NCT04173494）。——出国看病

MOMENTUM试验的结果达到了其主要和关键的次要终点，并显示莫美洛替尼在先前接受JAK抑制剂治疗的有症状和贫血骨髓纤维化患者中，与达那唑相比，在症状，脾脏大小和贫血指标方面有显着改善。——出国看病

“我们很高兴代表骨髓纤维化患者提交此NDA，并期待在未来几个月内与FDA合作，”Sierra Oncology，Inc.总裁兼首席执行官Stephen Dilly，MBBS博士在新闻稿中表示。“我们非常感谢多年来参与莫洛替尼试验的患者和研究人员，使实现这一里程碑成为可能。——出国看病

有效，选择性和口服生物可利用的ACVR1 / ALK2，JAK1，JAK2抑制剂目前正在研究用于治疗有症状，贫血且先前用已批准的JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者。自2009年开始研究以来，已有1，200多名受试者接受了莫美洛替尼的治疗，其中包括约1，000名接受骨髓纤维化治疗的患者，其中几名患者仍在接受治疗超过12年。——出国看病

迄今为止，莫美洛替尼是第一个也是唯一一个在骨髓纤维化患者症状、脾反应和贫血方面证明阳性数据的 JAK 抑制剂。——出国看病

MOMENTUM是一项随机、双盲、主动对照的3期试验，检查了莫美洛替尼的差异化临床益处，其预期目标是在这些患者中将其与达那唑（DAN）进行比较。临床研究的主要目标是比较莫美洛替尼与达那唑在治疗和减轻疾病相关症状、输血需求和脾肿大（原发性骨髓纤维化、真性红细胞纤维化后红细胞增多症或原发性血小板增多症后骨髓纤维化）成人中的疗效和安全性。——出国看病

参加MOMENTUM试验的患者有症状（TSS ≥10）和贫血（血红蛋白<10 g / dL）骨髓纤维化，以前给予JAK抑制剂。共有195名在至少3周内逐渐减量和冲洗并接受JAK抑制剂治疗的患者以2：1的比例随机分配接受莫美洛替尼，剂量为200mg/d，或达那唑，每日剂量为600mg。——出国看病

接受达那唑并确诊疾病进展的患者被允许早期交叉，然后继续以每天200mg的剂量接受开放标签的莫美洛替尼。在试验中，患者按总症状评分（TTS），可触及的脾脏长度，随机化前8周内输注的红细胞（RBC）单位数量和研究部位进行分层。——出国看病

该试验的主要终点是第24周的TTS反应率，关键的次要终点包括第24周的输血独立性和脾反应率。——出国看病

数据在2022年美国临床肿瘤学会期间由Ruben A. Mesa，医学博士，博士，德克萨斯大学圣安东尼奥梅斯癌症中心主任，德克萨斯州圣安东尼奥MD安德森癌症中心主任和2022年欧洲血液学协会由Srdan Verstovsek，医学博士，博士，联合能源资源公司，医学教授， 休斯顿德克萨斯大学MD安德森癌症中心骨髓增殖性肿瘤科主任兼Hanns A. Pielenz骨髓增殖性肿瘤临床研究中心主任。——出国看病

基线特征在治疗组之间保持平衡，并且与晚期骨髓纤维化患者群体一致。调查组患者的中位年龄为71岁，对照组为72岁。此外，大多数患者是男性，怀特，患有原发性骨髓纤维化（分别为60%和70.8%），大多数患者具有JAK2V617F突变（分别为74.6%和78.5%）。——出国看病

研究结果显示，在接受莫洛替尼治疗的130名患者中，给予达那唑。为了建立优势，参与者需要与基线相比，TSS至少降低50%。——出国看病

莫美洛替尼的输血独立基线率为13.1%，达那唑为15.4%。还发现，与达那唑相比，莫美洛替尼在第24周的脾脏反应率方面更优越，在25%和35%的减少阈值下。接受莫洛替尼治疗的患者总数为40%（95%CI，31.51%-48.95%）的脾脏容积降低25%或更高，而施用达那唑的患者为6.2%（95%CI，1.70%-15.01%）。——出国看病

莫美洛替尼与达那唑相比，在第24周之前总生存期（OS）改善的趋势为0.734，截至第24周，调查组和控制组之间的OS风险比为0.506，会议意义。——出国看病

此外，23.1%（95%CI，16.14%-31.28%）的莫洛替尼患者脾脏量减少至少35%，而达那唑组患者的脾容量减少3.1%（95%CI，0.37%-10.68%）。——出国看病

在安全性方面，最常见的3级或更高级治疗紧急不良事件（TEAEs）是血小板减少症（22%vs 12%）和贫血（8%vs 11%）。15% 的莫美洛替尼患者和 17% 的达那唑患者发生 3 级或更高级别的感染。周围神经病变见于5例（4%）的莫洛替尼组患者和1例（2%）的达那唑组患者。

TEAEs导致在18%的莫洛替尼组患者和23%的达那唑组患者中研究停药。——出国看病

这些发现支持使用莫美洛替尼作为骨髓纤维化患者的有效治疗。——出国看病