出国看病资讯FDA批准新型BRAF抑制剂用于脑/中枢神经系统恶性肿瘤

出国看病资讯FDA批准新型BRAF抑制剂用于脑/中枢神经系统恶性肿瘤

根据FORE生物治疗公司发布的一份新闻稿，FDA已授予FORE8394孤儿药称号，这是一种用于治疗原发性脑和中枢神经系统(CNS)恶性肿瘤的实验性新一代口服BRAF抑制剂——出国看病

FORE8394目前正在接受FORTE 2期试验(NCT05503797)，用于治疗伴有BRAF改变的晚期不可切除实体性或原发性CNS肿瘤的成人和儿童患者。——出国看病

Fore Biotherapeutics首席医疗官Stacie Shepard医学博士在新闻稿中说:“获得孤儿药指定是另一项重要的监管成就，它加强了FDA对FORE8394在改善braf改变脑肿瘤患者临床结果方面潜力的认可。”这一指定将帮助我们继续加快新型BRAF抑制剂的开发，我们期待着与全球研究人员密切合作，支持FORTE，并为有需要的患者推进FORE8394的开发。” ——出国看病

临床前研究和临床试验已经证明，该药物能够有效抑制活性BRAF V600E单体，并破坏二聚体BRAF 2类突变融合和剪接变异。由于该药物不会矛盾地激活RAF/MEK/ERK通路，它可能是一种“悖论破除器”，可以克服对当前RAF抑制剂的获得性耐药性，同时提高安全性和有效性。——出国看病

在2期FORTE试验中，患有不可切除的局部晚期或转移性实体瘤或伴有BRAF融合的原发性中枢神经系统肿瘤的患者接受900 mg FORE8394口服加上150 mg cobicistat (Tybost)口服，每天1次，连续3周循环，直到疾病进展或不可接受的毒性。——出国看病

试验的主要终点是每项盲法独立中心评价的客观缓解率。次要终点包括缓解持续时间、缓解时间、无进展生存期、总生存期和疾病控制率。——出国看病

10岁或以上、组织学诊断为实体性或原发性中枢神经系统肿瘤并记录有BRAF基因融合的患者有资格参加该试验。其他纳入标准包括有档案组织样本可用于中央下一代测序测试和生物标志物分析，接受可用的标准治疗，所有与先前治疗相关的不良反应已解决到1级或基线。——出国看病

已知NF1改变或ras相关突变的患者没有资格参加试验。如果患者之前接受过MEK抑制剂治疗，任何时候都有恶性肿瘤并发激活RAS突变，或未控制的并发疾病会限制研究要求的依从性，也不适合纳入研究。——出国看病

FDA此前已于2020年9月批准FORE8394作为BRAF 1级或2级改变的肿瘤的快速通道疗法。该快速通道称号得到了2022年欧洲医学肿瘤学会(ESMO)大会上宣读的1/2a期试验(NCT02428712)数据的支持，在该试验中，研究人员在激活BRAF V600突变的实体瘤和CNS肿瘤患者中评估了该药物。——出国看病