出国看病资讯综述了经皮肝灌注治疗伴有肝转移的眼黑色素瘤

出国看病资讯综述了经皮肝灌注治疗伴有肝转移的眼黑色素瘤

在ASCO 2022年大会上，医学博士Jonathan S. Zager谈到了FOCUS 3期临床试验，该试验分析了肝为主眼黑色素瘤患者接受经皮肝脏灌注治疗(melphalan或最佳替代治疗)。——出国看病

在2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的FOCUS 3期临床试验(NCT02678572)结果显示，肝为主眼黑色素瘤患者接受经皮肝灌注(PHP)与最佳替代治疗(BAC)相比，有更好的结果，这表明对于这一罕见的适应症是一种有希望的治疗策略。——出国看病

在试验中，患者被1:1随机分配到PHP或BAC，后者可能包括经动脉化疗栓塞、派姆单抗(Keytruda)、伊匹单抗(Yervoy)或达卡巴嗪。在接受PHP或BAC的患者中，客观缓解率的主要终点分别为36.3% (95% CI, 26.44%-47.01%)和12.5% (95% CI, 3.51%-28.99%)，中位缓解持续时间为14个月(95% CI, 8.31-17.74)，而不是不可计算的(NC;95%可信区间,6.93数控)。——出国看病

PHP和BAC的中位PFS分别为9.03个月(95% CI, 6.34-11.56)和3.12个月(95% CI, 2.89-5.65) (P = .0003);相应的中位OS为19.25个月(95% CI, 16.72-24.35) vs 14.49 (95% CI, 11.10-19.78)。

莫菲特癌症中心皮肤肿瘤和肉瘤部门的首席学术官、南佛罗里达大学肿瘤科学系主席Jonathan S. Zager医学博士在接受CancerNetwork®采访时说:“这是一次成功的试验，反应率翻了一番，无进展生存期(以月计算)增加了三倍，并表明这种治疗产生了差异。” ——出国看病

Zager进一步讨论了试验的结果和一些关键的结论。此外，他展望了未来的研究和向FDA提交的可能性。——出国看病

FOCUS 3期临床试验的基本原理是什么?

Zager: FOCUS试验最初是一项随机试验，观察经皮肝灌注与肝显性或仅肝性眼部黑色素瘤转移患者的最佳替代治疗。试验的目的是选择这组我们几乎没有系统治疗方案的患者。眼部黑色素瘤如果要转移就会扩散到肝脏，这通常是导致死亡的原因。这项试验的目的是看看我们是否可以分离肝脏，用大剂量的化疗灌注它，并帮助这些病人。——出国看病

试验的结果是什么?它与护理标准的比较如何?

该试验最初是一项经皮肝灌注vs最佳替代护理的随机试验。最佳替代治疗方案包括四种方案，即化疗栓塞、派姆单抗、伊匹单抗或达卡巴嗪，并采用1:1随机分组。在某种程度上，我们意识到那些被随机分配到最好的替代治疗组的病人拒绝接受治疗，或者飞到欧洲去，因为欧洲批准了这项治疗。我们和FDA谈过，从中期开始，我们将其作为单组试验。当它是一项随机试验时，我们已经表明，经皮肝灌注使无进展生存期比最佳替代护理提高了三倍。——出国看病

其安全性主要包括血液毒性。体外(过滤)化疗并不是100%有效的。我们知道一些化疗会渗漏回病人体内，通常会引起一些骨髓毒性。这些患者中的绝大多数要么在门诊接受观察、生长因子治疗，要么接受其他血液制品治疗，但这通常不会阻止他们以6到8周的间隔接受经皮肝灌注治疗。毒性并不妨碍他们在绝大多数患者中继续进行试验。——出国看病

未来的研究将如何影响这一患者群体的治疗范式?

我的目标是帮助该公司在今年下半年或明年年初将其提交给FDA，并获得批准。如果这项研究获得批准，将有强有力的证据支持对那些选择很少的患者进行治疗。它的耐受性非常好。我的大多数病人在手术后的第一天就回家了。我们做手术，他们在这里过夜，第二天回家，在36到48周的时间里，他们继续接受5到6次这样的治疗。疗效已经被证明是积极的，就最好的替代品而言。——出国看病

目前，在等待FDA提交的同时，我们目前有一个扩展的访问协议，我已经有4名患者在未来两周内按照该协议获得他们的PHPs。我相信今后还会有更多的研究工作，针对不同的组织学类型研究不同的药物和不同的过滤器组合。全世界有研究者发起的试验在研究这种[策略]，并将其与检查点抑制剂治疗相结合，或在检查点抑制剂之间或检查点抑制剂夹在经皮肝灌注之间。——出国看病

这是一种有效的治疗方法，因为病人的选择很少。有一些毒性，但完全可以控制，绝大多数(患者)可以在门诊治疗。这是一种非常有效的治疗方法，因为病人的选择很少，传统上存活率很低。——出国看病