出国看病资讯FDA授予WU-CART-007在R/RT细胞ALL/LBL中的快速通道和罕见儿科疾病指定

出国看病资讯FDA授予WU-CART-007在R/RT细胞ALL/LBL中的快速通道和罕见儿科疾病指定

WU-CART-007被FDA授予快速通道和罕见的儿科疾病指定，用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病和淋巴母细胞淋巴瘤患者。——出国看病

根据吴恩的新闻稿，FDA已授予WU-CART-007快速通道指定和罕见儿科疾病指定，用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）和淋巴细胞淋巴瘤（LBL）。——出国看病

一项首次人体1/2期研究（NCT04984356）正在分析WU-CART-007在复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病和淋巴细胞淋巴瘤中的安全性和有效性。WU-CART-007是一种同种异体、现成的、抗自相残杀剂的CD7靶向CART细胞疗法，可利用CART细胞治疗CD7阳性血液恶性肿瘤。利用CRISPR/Cas9基因编辑技术消除CD7和T细胞受体α常数，以减轻CAR-T细胞自相残杀，降低移植物抗宿主病的可能性。——出国看病

“我们很高兴收到快速通道和罕见的儿科疾病指定，这再次肯定了复发/难治性T-ALL/LBL患者对新治疗方案的巨大未满足需求，”五根总裁兼首席执行官DanKemp博士在一份新闻稿中说。“今年早些时候，我们在正在进行的WU-CART-007复发/难治性T-ALL/LBL的1/2期试验中给第一位患者服用了药物，目前处于研究的剂量递增阶段。我们期待与FDA密切合作，继续通过临床开发推进WU-CART-007。——出国看病

该试验估计有44名患者入组。研究的1期部分由剂量递增组成，2期将是扩大期。患者将在淋巴细胞倒注治疗后的第1天通过静脉输注接受WU-CART-007，包括500mg/m2环磷酰胺每天持续–5至–3和30mg/m2氟达拉滨每天在–5至–3天。——出国看病

试验的主要终点是不良反应发生率、最大耐受剂量、总缓解率、反应持续时间和无进展生存期。次要终点是总生存率和造血干细胞移植率。——出国看病

如果患者患有复发/难治性T细胞ALL或T细胞LBL，世界卫生组织通过形态学评估将其定义为骨髓中淋巴母细胞含量为5%或更多，或者有髓外疾病的证据，则有资格参加该研究。患者还必须具有足够的肾，肝，呼吸和心血管功能;预期寿命超过12周;在试验的青少年部分，年龄在12至17岁之间;对于16岁以上的成年人，ECOG或Karnofsky表现状态为0：1;对于16岁以下的成年人，其Lansky表现得分为60分及以上。此外，患者必须能够理解研究的性质并遵守方案要求，或给予书面或知情同意，并继续长期随访。——出国看病

排除标准包括既往接受过抗CD7治疗，未从既往治疗中恢复，以及从最后一次到筛查期前任何研究性治疗的冲洗期至少为5个半衰期。其他标准是活动性或潜伏性乙型肝炎或丙型肝炎或不受控制的感染，或人为免疫缺陷病毒阳性;在开始治疗时有严重的活动性感染或其他可能阻碍接受方案治疗的潜在疾病;需要免疫抑制类固醇的2至4级移植物抗宿主病;具有不允许遵守治疗方案的心理，家庭，社会学或地理条件。——出国看病