出国看病资讯FDA接受remstemcell - l BLA重新提交用于儿科急性GVHD

出国看病资讯FDA接受remstemcell - l BLA重新提交用于儿科急性GVHD

据Mesoblast有限公司发布的一份新闻稿称，FDA已经接受了remestcell - l重新提交的生物制剂许可申请，用于治疗患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)的儿科患者——出国看病

remestemcell - l生产商表示:“我们期待在审查期间与FDA密切合作，旨在使remestemcell - l可作为[儿科]SR-aGVHD的治疗方法。” ——出国看病

remestemcell - l生产商表示:“我们期待在审查期间与FDA密切合作，旨在使remestemcell - l可作为[儿科]SR-aGVHD的治疗方法。” ——出国看病

监管机构认为重新提交是一个完整的回应，并为remstemcell - l设置了2023年8月2日的处方用户收费法案日期。——出国看病

remstemcell - l的制造商此前于2023年2月重新向FDA提交了生物许可许可申请，其中包含额外的数据FDA于2020年10月再次提交了完整的回复函，要求至少1项其他随机对照研究的数据，确认该药物在sr - agvhd中的有效性——出国看病

重新提交的remstemcell - l申请包含来自3期试验(NCT02336230)的长期生存数据，随访4年。在一组主要为C级或D级疾病的儿科患者中，63%的患者在1年后存活，51%的患者在2年后存活。——出国看病

此外，重新提交的数据中包含了新的结果数据，这些数据来自西奈山急性GVHD国际联盟(MAGIC)数据库中基于生物标记物进行分层的倾向匹配的3期试验患者和对照患者在高风险疾病中的活性。在试验中，67%的高危疾病儿童患者在28天内对remestemcell - l有积极反应，180天后存活，相比之下，MAGIC组接受其他治疗的对照组患者只有10%存活。——出国看病

重新提交的报告还强调了与remestemcell - l相关的有效效价测定、主要作用机制和体内生物活性的数据。它还包含了前瞻性相关的临床数据，这些数据是在开发过程中实施的，并通过扩大获取来改善儿科患者的生存结果。——出国看病

此外，经验证的效价分析强调了低变异性，并显示了与制造相关的一致性和可重复性。

Mesoblast首席执行官Silviu Itescu在新闻稿中表示:“在过去的两年里，我们一直在不知疲倦地解决FDA之前提出的问题。”“我们期待在审查期间与fda密切合作，旨在使remestemcell - l可作为[儿科]SR-aGVHD的治疗方法。” ——出国看病

使用研究性remstemcell - l的治疗包括一系列静脉输注，并包括培养来自不相关供体骨髓的扩大间充质基质细胞。制造商假设，该制剂具有免疫调节特性，通过下调促炎细胞因子的产生，增加抗炎细胞因子的产生，并使自然发生的抗炎细胞进入相关组织，来抵消与SR-aGVHD相关的炎症过程。——出国看病

单臂3期试验的研究人员在SR-aGVHD儿童患者中以2 x 106间充质基质细胞/kg的剂量静脉注射remestemcell - l，每周两次，连续4周。——出国看病

试验的主要终点是总缓解率。次要终点包括按应答者状态、器官受累和基线aGVHD等级分层的总生存期。——出国看病

年龄2个月至17岁、需要皮质类固醇全身治疗的B级至D级aGVHD患者有资格参加该试验。其他纳入标准包括肾功能充足和Karnofsky或Lanksy性能状态至少为30。——出国看病