出国看病资讯FDA接受BLA并授予Omidubicel在血液系统恶性肿瘤中的优先审查

出国看病资讯FDA接受BLA并授予Omidubicel在血液系统恶性肿瘤中的优先审查

根据3期试验的结果，FDA已接受生物制剂许可证申请，并给予omidubicel对需要同种异体造血干细胞移植的血液系统恶性肿瘤患者的优先审查。——出国看病

根据Gamida Cell的新闻稿，FDA已接受生物制剂许可证申请，并优先审查omidubicel作为需要异基因造血干细胞移植的血癌患者的潜在治疗方法。——出国看病

该应用得到了一项3期试验（NCT02730299）结果的支持，该试验评估了奥米杜比赛与标准脐带血移植在淋巴瘤、白血病和骨髓增生异常综合征等血液系统恶性肿瘤患者中的安全性和有效性。FDA已将处方药使用者费用法案日期定为2023年1月30日。——出国看病

“FDA接受我们的生物制剂许可证申请并进行优先审查，这标志着我们的使命中的一个关键里程碑，即为需要供体进行异体干细胞移植的患者提供新的干细胞治疗方案，”Gamida Cell首席执行官Julian Adams博士在新闻稿中说。“我们对参与omidubicel3期试验的患者的积极和持续的随访结果感到鼓舞，包括治疗后1年的积极总体生存趋势。这些结果提供了一个有希望的理由，即如果获得批准，奥米杜比赛可能成为需要同种异体造血干细胞移植的患者的首选治疗方法。我们期待在整个审查过程中与FDA合作，尽快将omidubicel带给患者。——出国看病

该研究的结果曾于2021年发表在Blood.2上，共招募了125名患者，并随机分配到omidubicel组（n = 62）或脐带血移植组（n = 63）。Omidubicel没有按照方案给予10名患者，对照组的8名患者也没有接受治疗。接受omidubicel的患者接受移植的中位数为41天，而标准脐带血移植为26天。——出国看病

中性粒细胞计数恢复时间在omidubicel组为12天（95%CI，10-14），在对照组为22天（95%CI，19-25）（P <.001）。在接受治疗人群的omidubicel组接受移植后的第42天（n = 52），中性粒细胞移植的累积发生率为96%，中位为10天（95%CI，8-13），而对照组中位数为20天（95%CI，18-24）为89%。omidubicel队列中的患者具有更多的CD34阳性细胞和CD34阳性细胞剂量与对照组相比，每重量与中性粒细胞移植时间较短有关。——出国看病

患者在第42天接受移植后，奥米杜比赛组血小板移植的累积发生率为55%，对照组为35%。到第100天，血小板植入的累积发生率为83%，中位数为37天（95%CI，33-42），而中位数为73%，中位数为50天在控制臂中。——出国看病

在移植后第 30 天及以后以及第 100 天及以后，除 2 例接受奥咪杜比赛治疗的患者外，所有患者均发生完全供体嵌合，其中 1 例患者早期复发，另一例原发性移植物失败。在第42天及以后，6名接受脐带血移植的患者出现移植物失败。——出国看病

在第100天，2至4级急性移植物抗宿主病（GVHD）的发生率在omidubicel组为56%，而对照组为43%（95%CI，–6%-30%;P = 18）。在第100天，3至4级aGVHD在组间相似，为14%vs 21%，分别。在omidubicel组，慢性GVHD的1年累积发病率为35%，而对照组为29%。1 年时，米杜比赛组的中度至重度慢性 GVHD 为 27%，而对照组为 21%。——出国看病

中位随访时间为移植后10个月。210天时，米杜比赛组的非复发死亡率为11%，对照组为24%。在15个月时，奥米杜比赛组的疾病复发率为25%，对照组为17%。每组4例患者复发。

治疗失败的HR包括复发或死亡，逆性无复发生存期（RFS）为0.79。两组间死亡率的调整心率为0.57。在1年时，omidubicel组的无GVHD RFS为36%，而对照组为45%。11例患者死于omidubicel组，18例患者死于对照组。在这些患者中，omidubicel组有2例死于复发性疾病，而脐带血组有4例。——出国看病