FDA授予的 GVHD 预防 ABATAcept BLA 的优先审查

  • 2021-08-24 14:35:15

FDA授予的 GVHD 预防 ABATAcept BLA 的优先审查


FDA 已批准对预防性阿巴塔塞普的生物制剂许可证申请进行优先审查,以帮助防止从不相关的捐赠者接受造血干细胞移植的患者出现严重的移植与宿主疾病。


FDA已经接受并优先审查补充生物制剂许可证申请的阿巴塔塞克(奥伦西亚),以防止中度至重度急性移植与宿主疾病(GVHD)在6岁或以上的患者,并正在治疗不相关的供体造血干细胞移植(HSCT),根据该公司负责代理的发展,布里斯托尔迈尔斯斯奎布。



提交材料基于双盲、安慰剂对照、随机第 2 阶段 ABA2 研究(NCT01743131)的结果,以及实际注册表试验的结果。2ABA2的结果表明,在接受8/8匹配的不相关捐赠者接受HSCT的患者中,3/4级急性GVHD的发病率为6.8%,而安慰剂组的发病率为14.8%。此外,接受钙素抑制剂 (CNI) 和甲氨蝶酯+基于阿巴塔塞克的严重急性 GVHD+免费生存 (SGFS) 为 93.2%,而安慰剂手臂为 82%。


值得注意的是,该申请被赋予了《处方药使用者收费法》的目标日期为2021年12月23日。

"虽然干细胞移植是治疗侵略性白血病和其他血液恶性肿瘤的有效方法, 波士顿儿童医院/达纳-法伯癌症研究所儿科干细胞移植项目主任、医学博士莱斯利·基恩(Leslie Kean)在一份新闻稿中说,接受不相关和人类白细胞抗原(HLA)和不匹配捐献者干细胞移植的患者患[急性]GvHD的风险很高。"迫切需要通过降低接受不相关的捐献者干细胞移植的成人和儿童患[急性]GvHD的风险来扩大干细胞捐献者库。


Abatacept 以前已被批准通过结合和抑制参与共同刺激的蛋白质靶点来治疗一些关节病,从而导致 T 细胞激活。多中心ABA2试验评估了在从不相关的HLA匹配或不匹配的捐赠者用HCT治疗的血毒性恶性肿瘤患者中加入标准预防方案时,阿巴塔塞克在预防严重急性GVHD方面的功效。


这项研究分别包括8/8组和7/8组的142名和43名受助者。所有参加研究的患者在第2天接受CNI,并根据耐受性持续到第100天,甲氨蝶酯在第1天、第3天、第6天和第11天施用。在-1、5、14和28天,以10毫克/千克的剂量给腹腔受体组的人服用。


研究的其他结果表明,在从不匹配的不相关捐赠者那里获得7/8 HSCT的较小单臂患者群体中,腹腔瘤的发病率为2.3%,非手术配对的CNI/甲氨蝶酯组。这两个军种之间的SGFS也有改善。


"对于接受不相关的供体干细胞移植的患者,特别是对种族和少数民族患者群体而言,患[急性]GvHD的风险更高,这是一种可能危及生命的医疗并发症,目前尚未批准预防性治疗。我们期待着与FDA合作,将奥伦西亚引入这一新的患者群体,并采用开创性的科学,努力解决服务不足的患者未得到满足的需求,"布里斯托尔迈尔斯斯奎布免疫学和纤维化发展负责人玛丽·贝丝·哈勒总结道。


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