出国看病资讯尤因和FET重组肉瘤的1/2期试验暂停注册

出国看病资讯尤因和FET重组肉瘤的1/2期试验暂停注册

一项调查尤因和FET重排肉瘤的分离睾丸的试验在意外死亡后自愿暂停了招募。

根据Salarius制药公司最近的一份新闻稿，评估seclidemstat（SP-2577）作为复发或难治性尤因和FET重排肉瘤治疗的1/2期试验（NCT03600649）的新患者入组在转移性FET重排肉瘤患者意外死亡后自愿暂停入组。——出国看病

死亡被确定为疑似意外严重不良反应（SUSAR）。一直积极接受seclidemstat的患者可以在独立安全审查委员会对SUSAR和可用信息进行审查后以及咨询其医生后恢复治疗。此外，药物开发商Salarius打算与FDA合作评估可用数据，以加快重新开始注册。中期试验结果仍计划在今年晚些时候公布。——出国看病

“患者安全是我们的主要关注点，这反映在我们临床试验方案的设计中，该方案根据SUSAR自动暂停了注册，”Salarius首席执行官David Arthur在新闻稿中说。“不幸的是，在早期药物开发中，注册的暂停会发生，但这些暂停允许时间了解新数据并根据需要调整临床方案和开发计划。我们计划尽快重新开始注册。——出国看病

这项单药非随机试验将评估 LDS1 抑制剂分离抑素，该患者群体为尤文氏肉瘤、黏液样脂肪肉瘤和其他肉瘤患者，其染色体易位与尤因肉瘤相当。总体而言，该试验估计有3个组的50名患者，其中第一个包括接受每日两次口服seclidemstat的黏液样脂肪肉瘤患者。第二组包括携带FET家族易位的肉瘤患者，例如将接受每日两次口服分离素的减生性小圆细胞肿瘤。第三个研究组将包括大约30名尤因肉瘤患者，并将seclidemstat与托泊替康和环磷酰胺进行比较。环磷酰胺将以250mg / m2和0.75mg / m2的托泊替康的剂量施用，均在第1至5天每21天服用一次。——出国看病

试验的主要终点是西林司他单药治疗以及复方替康和环磷酰胺联合治疗的安全性和耐受性。次要终点包括根据 RECIST v 1.1 标准，分离菌核的最大耐受剂量、药代动力学和抗肿瘤活性。——出国看病

年满12岁且体重40公斤或以上的患者有资格参加试验。对于16岁以上的患者，卡诺夫斯基体力状态至少为70%，对于16岁以下的患者，Lannofsky体力状态至少为70%是必需的。所有患者组的其他纳入标准包括预期寿命大于4个月，在筛查期间和治疗期间愿意提供肿瘤活检，正常的器官和骨髓功能，以及理解和愿意签署书面知情同意书的能力。——出国看病

2019年12月，FDA授予尤因肉瘤的快速通道称号。LDS1抑制剂还获得了FDA的孤儿药指定和罕见儿科疾病指定。——出国看病