FDA批准Ivosidenib治疗idh1突变MDS

FDA批准Ivosidenib治疗idh1突变MDS

根据FDA的新闻稿，FDA已批准ivosidenib (Tibsovo)用于复发/难治性骨髓增生异常综合征(MDS)患者，该患者通过FDA批准的测试检测到IDH1突变。

在ivosidenib获批的同时，FDA还批准了雅培实时IDH1检测作为该患者群体的伴随诊断。

共有18名患者在一项开放标签、单臂、多中心的1期试验(NCT02074839)中进行评估。总共39%的患者完全或部分缓解。完全缓解的中位持续时间在1.9至80.8个月之间。

患者完全缓解的中位时间为1.9个月。在研究开始时，有9例患者因MDS需要输血，其中6例患者在使用ivosidenib治疗后不再需要输血。

FDA肿瘤卓越中心主任、FDA药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说:“今天的批准代表了罕见血癌治疗的重要进展，更具体地说，是IDH1突变的复发或难治性MDS患者。”

最常见的不良反应(ae)包括腹泻、便秘、恶心、关节痛、疲劳、咳嗽、肌肉疼痛或皮疹。然而，值得注意的是，这些在急性髓性白血病(AML)患者中也有发现，而这一适应症最初是被批准的QTc也有延长。

黑框警告包括分化综合征AE，如果不治疗可能是致命的。当首次报告症状时，应使用皮质类固醇，并密切监测患者直至症状消退。

2022年5月，ivosidenib +阿扎胞苷被批准用于新诊断的AML患者，这些患者对fda批准的75岁或以上患者的IDH1突变易感该方案也适用于有合并症的患者，这些患者无法使用强化诱导化疗。

Pazdur总结道:“通过FDA的肿瘤卓越中心罕见癌症项目，我们将继续致力于促进科学创新，推进安全有效的新疗法的开发，以治疗罕见癌症患者。”