出国看病资讯药物组合发现可能延长脑癌患儿的预期寿命

出国看病资讯药物组合发现可能延长脑癌患儿的预期寿命

纽卡斯尔和亨特的研究人员发现了一种药物组合，可以提高脑癌儿童的预期寿命。

弥漫性中线胶质瘤 （DMG），包括弥漫性内源性脑桥胶质瘤 （DIPG） 是最致命的儿童癌症。——出国看病

DMG是一种快速生长的肿瘤，是大脑的一部分，负责维持生命功能，如心跳，呼吸，吞咽，视力和平衡。——出国看病

姑息性放疗是唯一确定的治疗方法，家庭建议他们的孩子在诊断后预计能存活 11 到 <> 个月。——出国看病

发表在癌症研究上，纽卡斯尔大学和亨特医学研究所（HMRI）的研究人员发现了控制对有前途的口服疗法“ONC201”反应的机制，该疗法目前正在全球12项临床试验中研究，涉及多种癌症类型。——出国看病

其中一项试验“弥漫性中线胶质瘤的联合疗法”（称为PNOC022的研究试验）是使用主要由首席研究员Matt Dun教授及其纽卡斯尔大学研究团队产生的临床前数据建立的。——出国看病

“ONC201似乎改善了一些患者的预后，将中位生存期从20个月延长到11个月，”邓教授说。

邓教授和他的团队还发现了控制ONC201耐药性的机制，以及通过与第二种药物“paxalisib”和标准护理治疗放疗联合使用来对抗这种策略的策略。——出国看病

使用来自DMG患者肿瘤样本（每个具有不同遗传特征）的细胞系，纽卡斯尔大学的癌症信号研究小组（CSRG）评估了每种肿瘤类型对治疗ONC201的反应。——出国看病

注意到在一部分样本中，ONC201几乎没有影响，邓教授和团队开始评估耐药样本的突变或基因改变，以了解原因。——出国看病

使用“高分辨率定量蛋白质组学分析”，该小组评估了ONC201处理的样品中存在的蛋白质，发现与肿瘤细胞能量系统相关的蛋白质受到破坏。——出国看病

重要的是，为了应对这一点，控制“PI3K信号通路”（促进细胞生长）的蛋白质增加了它们的活性，确定了DMG细胞可以逃避ONC201抗癌作用的机制。——出国看病

令人惊讶的回应

确定ONC201治疗增加了PI3K信号通路的活性是令人惊讶的，特别是因为Dun教授和他的团队已经在DMG中发现了一种不同的药物 - paxalisib，它作用于这个靶点。——出国看病

当时，paxalisib已经作为单一药物治疗进行了临床试验。该团队使用其DMG模型来测试药物组合的效果，发现它们有益且安全，并将策略推进到临床试验。——出国看病

儿童对药物组合的反应

邓教授说，口服疗法ONC201似乎延长了DMG患者的生存期。该团队的研究论文强调了儿童联合治疗的案例研究，其中一些儿童的肿瘤大小减小，生存期延长。——出国看病

“随着更多数据的出现，我们将知道受益的程度。PNOC022于2021年在美国开业，2022年在澳大利亚开业，现在也在新西兰、荷兰、瑞士和以色列招聘，“他说。——出国看病

目前，全球约有100名儿童正在接受ONC201+paxalisib联合治疗。该试验以独特的方式设计 - 它对所有疾病阶段的患者开放（无论过去的治疗如何），并且具有适应性 - 随着支持数据的出现，可以将新药或方法作为试验的附加组进行评估。——出国看病

结合抗癌疗法的力量

邓教授说，他们的专业技术揭示了两种新兴疗法如何发挥其抗癌作用，特别是控制患者是否反应的机制，以及结合使用它们的好处。——出国看病

“我们正在继续在基于实验室的DMG模型中研究这些药物，以便我们能够了解如何改善反应的人数，或患者可能经历的反应的长度/稳健性，以改善生存结果。——出国看病

优化之路

邓教授说，了解这些药物的工作原理是确保尽可能多的患者受益的关键。研究小组正在研究如何优化治疗，以确保儿童获得最大耐受剂量而没有副作用。——出国看病

“这涉及额外的支持药物，操纵剂量时间表以及进一步研究如何增强耐药肿瘤的反应，”邓教授说。——出国看病

“十三年是将研究结果从长凳转移到床边所需的时间。我真的想强调，我们的不懈努力在不到五年的时间内就实现了这一目标。——出国看病

“但是，在我看来，这仍然太长了。被告知患有DIPG或DMG的孩子和他们的家人被建议'回家留下回忆'，没有可用的治疗方法，“邓教授说。——出国看病

“这让家庭没有希望 - 这是处理癌症诊断时不可或缺的因素。将我们的发现从实验室转移到诊所的途径已经发生在许多国际合作者的参与下。在澳大利亚建立这种合作精神将是很棒的，这样在当地所做的更多伟大工作可以提高癌症儿童的生存率。——出国看病