出国看病资讯Inobrodib获FDA多发性骨髓瘤孤儿药认定

出国看病资讯Inobrodib获FDA多发性骨髓瘤孤儿药认定

根据CellCentric的新闻稿，FDA已授予inobrodib (CCS1477)孤儿药资格，作为多发性骨髓瘤患者的治疗药物。——出国看病

开发人员设计了一种口服的、一流的inobrodib，可在家中使用，无需进行任何密集监测。该药物旨在用于在其他治疗中取得进展的患者，并可作为其他标准治疗的补充。——出国看病

Inobrodib目前正作为1/2a期临床试验的一部分，在多发性骨髓瘤和其他血液学癌症(包括非霍奇金淋巴瘤、急性髓性白血病(AML)和高风险骨髓增生异常综合征(MDS)患者中进行评估。研究人员预计将在2023年美国血液病学会(ASH)年会上公布一项扩展队列的数据，其中将包括inobrodib单独使用以及与泊马度胺(Pomalyst)和地塞米松联合使用对多发性骨髓瘤患者的疗效。——出国看病

CellCentric首席医疗官Tomasz Knurowski在新闻发布会上说:“inobrodib被指定为孤儿药是我们为多发性骨髓瘤患者开发额外治疗选择的重要里程碑。”我们期待在今年年底之前提供最新的临床数据，这将有助于inobrodib的下一阶段开发。”——出国看病

据其开发人员称，inobrodib抑制p300/CBP, p300/CBP影响癌症驱动基因的表达，包括MYC和IRF4，这些基因在血液恶性肿瘤进展中起关键作用通过靶向p300和CBP的溴域口袋，inobrodib被认为可以影响雄激素受体的表达，从而可能对晚期前列腺癌的发展产生影响。——出国看病

开放标签1/2a期试验的研究人员正在评估inobrodib单药治疗在非霍奇金淋巴瘤或多发性骨髓瘤、高风险MDS或AML以及非霍奇金淋巴瘤或外周t细胞淋巴瘤患者队列中的应用。在联合治疗队列中，方案包括在多发性骨髓瘤患者中使用inobrodib +泊马度胺和地塞米松，在AML或高风险MDS患者中使用inobrodib +阿扎胞苷(Vidaza)和venetoclax (Venclexta)。——出国看病

治疗相关不良反应的发生率和实验室异常是试验的主要终点。次要终点包括反应率、反应持续时间、最大观察血浆浓度、依诺替布血药浓度时间曲线下面积。——出国看病

18岁及以上确诊为复发或难治性血液恶性肿瘤的患者有资格参加该试验。ECOG评分为0 - 2，既往接受过标准治疗，器官功能正常也是入选的必要条件。——出国看病

FDA此前于2023年6月授予inobrodib用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的快速通道指定，具体而言，该适应症适用于接受过至少4种先前治疗的患者，包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和抗cd38单克隆抗体的治疗。——出国看病

CellCentric的首席运营官黛比·海恩斯(Debbie Haynes)在获得快速通道认证时的新闻发布会上说:“这一快速通道认证强调了inobrodib对许多癌症患者生活产生积极影响的潜力，他们可以从在家接受治疗中受益。”——出国看病