FDA授予TT-00420的快速通道指定，用于胆管癌

FDA授予TT-00420的快速通道指定，用于胆管癌

胆管癌患者可能受益于TT-00420的治疗，最近FDA给予了快速通道指定。

出国看病根据开发商TransThera科学的新闻稿，临床阶段频谱选择性激酶抑制剂TT-00420被FDA授予了快速通道指定为胆管癌患者可用的标准治疗方案。

该指定基于第一阶段研究的结果，该出国看病研究评估TT-00420在晚期或转移性实体肿瘤（包括三阴性乳腺癌和胆管癌）患者的多个剂量水平。2值得注意的是，至少有7名患者接受了1次或1次以上的治疗后疗效评估。此外，2名分别接受8毫克和10毫克的胆管癌患者实现了部分反应（PR）。另外5名病人病情稳定。

出国看病研究数据有助于支持进一步探索TT-00420这一患者群体。

TransThera首席执行官吴博士在一份出国看病新闻稿中表示："获得快速通道指定是TT-00420开发的重要里程碑。"我们一直并将继续积极与FDA合作，加快TT-00420在CCA领域的临床开发。

TT-00420在临床前出国看病研究中表现出多种FGFR2突变疾病的高效力。此外，其分子特征和作用机制允许治疗异质肿瘤，包括没有明确标记的患者。

第一阶段的首次人为剂量升级和扩大试验包括40名患者，他们每天以1毫克、3毫克、5毫克、8毫克、10毫克、12毫克和15毫克的7剂TT-00420中的1种进行治疗。

在可评估的患者中，有5人具有FGFR融合或重新排列，并且对以前的FGFR抑制剂具有耐药性。胆管癌组的一名患者在大约10个月内实现了PR。此外，1个响应者有8个月的无进展生存时间，另一个没有FGFR改变实现了稳定的疾病，肿瘤大小减少。

任何级别最常见的疑似不良反应（AEs）包括高血压（42.5%）、腹泻（25.0%）、呕吐（22.5%）、棕榈树植物性红斑狼疮综合征（22.5%）和恶心（20.0%）。此外，最常见的3级AE是高血压（20.0%）、腹泻（2.5%）、棕榈树植物性红斑狼疮综合征（2.5%）和恶心（2.5%）。

TT-00420此前于2019年11月被FDA授予孤儿药物称号。