出国看病资讯阿普替尼治疗非晚期全身性肥大细胞增多症效果良好

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先锋2期试验评估阿普替尼治疗非晚期系统性肥大细胞增多症的主要和次要终点得到满足。

先锋2期研究(NCT03731260)的背线研究结果显示，与安慰剂加BSC相比，avapritinb (Ayvakit)加最佳支持治疗(BSC)在非晚期系统性肥大细胞增多症患者报告的症状和客观细胞负担方面取得了统计学上显著和临床意义上的改善。——出国看病

这些改进在所有主要和次要终点都可以观察到。Developer Blueprint Medicines计划根据这些发现，在今年第四季度向FDA提交一份关于阿伐普利替的补充新药申请。此外，还计划在2023年向欧洲药品管理局提交二类变型上市许可。——出国看病

PIONEER试验的数据将在即将召开的医学会议上公布。

“作为一名治疗非晚期系统性肥大细胞增多症患者超过25年的医生和临床研究人员，我一直在等待一种减少异常肥大细胞负担和活化，改善广泛症状，并最终改善患者生活质量的治疗，”研究员Mariana Castells，医学博士，布里格姆和妇女医院肥大细胞增多中心主任，在新闻发布会上说。“对于非晚期[系统性肥大细胞增多症]患者，PIONEER是第一个在患者报告的症状和疾病的客观测量方面显示出比最佳可用护理显著临床改善的研究，具有支持慢性治疗的安全性和耐受性。试验结果表明，如果获得批准，Ayvakit将代表一种改变实践的治疗，为广泛的非晚期[系统性肥大细胞增多症]患者带来重要的临床好处。” ——出国看病

Avapritinb是D816V突变KIT的选择性抑制剂，在95%的报告病例中是系统性肥大细胞增多症的已知驱动因素。该疾病已知会导致皮肤、胃肠道、神经认知和其他全身症状以及潜在的致命过敏反应。——出国看病

研究结果表明，试验方案24周时总症状评分(TSS)显著平均变化的主要终点(P = .003)得到满足，转到3期扩展研究的患者在48周时平均下降15.6分，增加到20.2分。在对照组，24周时TSS平均降低9.2点。其他发现表明，53.9%的实验组患者血清胰蛋白酶降低了50%或更多，而对照组患者没有。——出国看病

avapritinb也表现出了良好的安全性，96.5%的avapritinb组患者在24周完成治疗，而对照组患者为93.0%。在avapritinb队列中，共有0.7%的患者因治疗相关的不良反应而停止治疗，而对照组队列中没有患者。——出国看病

“Ayvakit有可能成为第一个被批准的治疗非晚期[系统性肥大细胞增多症]的药物，也是唯一可以解决晚期和非晚期疾病的遗传根源的治疗方法。Blueprint Medicines首席医疗官Becker Hewes博士总结道:“今天的里程碑标志着系统性肥大细胞增多症社区和Blueprint Medicines的一个分水岭时刻，标志着与临床医生、倡导者和患者合作的十年结束了，他们改变了护理标准，并加深了对这种疾病及其对患者生活各方面影响的理解。” ——出国看病